Hành trình hơn 60 năm của công nghệ tế bào gốc: Từ nghiên cứu khoa học đến công nghệ chiến lược quốc gia

Trong kỷ nguyên công nghệ số và sinh học phân tử, y học chính xác đang từng bước trở thành kim chỉ nam giúp cá thể hóa liệu trình chẩn đoán, nâng cao hiệu quả điều trị và chăm sóc toàn diện cho người bệnh. Định hướng nhân văn và hiện đại được lan tỏa tại Hội nghị Khoa học lần thứ I – Viện Xét nghiệm Y học, Bệnh viện Bạch Mai (17-18/09/2026). Trong đó, Gen trị liệu và Y học tái tạo đã trở thành điểm sáng thu hút sự quan tâm đặc biệt, mở ra những kỳ vọng mới cho nền y học tương lai.

Phát hiện lịch sử đến bước tiến nghiên cứu chuyên sâu về tế bào gốc

“Tế bào gốc: Từ nghiên cứu đến ứng dụng, cập nhật những xu hướng của thế giới” bài báo cáo của PGS. TS. BS Nguyễn Đặng Dũng – Chủ nhiệm Bộ môn Miễn dịch (Học viện Quân Y), Cố vấn cao cấp Hệ thống Y tế Chuyên sâu Y học tái tạo và Trị liệu tế bào Mescells|MSC nhận được nhiều sự quan tâm.

Báo cáo điểm lại hành trình hơn 6 thập kỷ của tế bào gốc trung mô (MSCs) từ phát hiện ban đầu của Friedenstein (1960 – 1970) đến cột mốc được FDA Hoa Kỳ phê duyệt liệu pháp MSC đầu tiên (Ryoncil) vào tháng 12/2024.

PGS. TS. BS Nguyễn Đặng Dũng là một trong những chủ tọa tại Phiên 6: Gen trị liệu- Tế bào gốc và trực tiếp báo cáo phân tích rõ cơ chế tác động của MSCs không chỉ nằm ở khả năng biệt hóa trực tiếp mà cốt lõi là qua tín hiệu cận tiết (paracrine), exosome và điều hòa miễn dịch:

• Điều hòa miễn dịch & Viêm: Ức chế sự tăng sinh và biệt hóa của tế bào lympho T, tăng quần thể tế bào T/B điều hòa (Treg, Breg), chuyển đổi kiểu hình đại thực bào từ tiền viêm sang kháng viêm, giúp ứng dụng trong bệnh Crohn, Lupus ban đỏ hệ thống và viêm khớp dạng thấp.
• Tái tạo mô & Tim mạch – Thần kinh: Thúc đẩy tân tạo mạch, hạn chế apoptosis do thiếu oxy, di chuyển đến vùng tổn thương và chuyển ty thể sang tế bào bị tổn thương. MSC cũng cho thấy tiềm năng trong các bệnh lý thoái hóa thần kinh (Parkinson, Alzheimer, ALS) và tổn thương tủy sống nhờ tiết các yếu tố tăng trưởng thần kinh.
• Phương tiện vận chuyển thuốc đích: MSCs được ứng dụng để hướng đích vào vi môi trường khối u (như ung thư biểu mô tế bào gan – HCC) nhờ khả năng homing qua trục tín hiệu SDF-1/CXCL12, mang các cargo điều trị như miRNA, siRNA hoặc protein TRAIL.

Tế bào gốc mục tiêu chiến lược quốc gia dưới góc nhìn khách quan về thách thức lâm sàng

Bài báo cáo cập nhật những bước tiến y sinh hàng đầu thế giới như các thử nghiệm lâm sàng ứng dụng tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPSC) điều trị bệnh Parkinson (RNDP-001 của Kenai Therapeutics, AMCHEPRY tại Nhật Bản), công nghệ exosome hướng đích HLA-G (SOB100) cũng như xu hướng xây dựng Ngân hàng Tế bào gốc Quốc gia tại Hàn Quốc và Anh.

Bên cạnh tiềm năng ứng dụng lâm sàng rộng rãi, báo cáo nhấn mạnh góc nhìn y khoa khách quan về những thách thức thực tế. Việc thiếu đồng nhất về nguồn tế bào, quy trình nuôi cấy và liều dùng vẫn gây nên sự biến thiên trong kết quả điều trị. Bài toán đưa tế bào gốc vào lâm sàng an toàn còn đối mặt với rào cản lớn về hạ tầng kỹ thuật: quy trình sản xuất đạt chuẩn GMP, nghiên cứu tương tác vi môi trường (niche), thử nghiệm lâm sàng Pha III chặt chẽ, cùng những đòi hỏi nghiêm ngặt về phòng vô khuẩn, thiết bị hiện đại, đội ngũ chuyên gia giàu kinh nghiệm và kỹ thuật bảo quản – vận chuyển đặc biệt cho tế bào sống.

Hiện tại, tế bào gốc không chỉ là một kỹ thuật y tế đơn thuần mà là một trong những nhóm công nghệ mũi nhọn và chiến lược quốc gia theo Quyết định số 1131/QĐ-TTg ngày 12/6/2025 của Thủ tướng Chính phủ. Việc vượt qua các thách thức lâm sàng và làm chủ quy trình công nghệ sản xuất đạt chuẩn GMP chính là chìa khóa then chốt để đưa lĩnh vực này phát triển an toàn, hiệu quả và bền vững tại Việt Nam.