Bước đột phá từ liệu pháp Amchepry: Lợi ích và triển vọng mới cho bệnh nhân Parkinson

Parkinson là căn bệnh thoái hóa thần kinh tiến triển âm thầm do sự suy giảm nghiêm trọng các tế bào não sản sinh dopamine, dẫn đến các triệu chứng run rẩy, co cứng cơ và hạn chế vận động. Các phương pháp điều trị truyền thống bằng thuốc như levodopa chỉ giúp bổ sung dopamine tạm thời chứ không thể ngăn chặn sự chết đi của tế bào, thậm chí còn dễ gây ra các biến chứng như loạn vận động khi sử dụng lâu dài. Trong bối cảnh đó, sự ra đời của liệu pháp tế bào gốc Amchepry vào tháng 3 năm 2026 tại Nhật Bản đã mang đến một tia hy vọng thay đổi hoàn toàn cuộc diện điều trị.

Liệu pháp Amchepry cho bệnh nhân Parkinson-01

Được phát triển bởi Tập đoàn Dược phẩm Sumitomo phối hợp cùng Giáo sư Jun Takahashi tại Đại học Kyoto, Amchepry mang lại lợi ích cốt lõi nhờ cơ chế “thay thế tế bào” tận gốc. Các tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPSC) từ người hiến khỏe mạnh được nuôi cấy thành tế bào tiền thân thần kinh hướng dopamine. Sau đó, thông qua một ca phẫu thuật định vị siêu nhỏ, các tế bào này được cấy ghép trực tiếp vào vùng não bị tổn thương của bệnh nhân để tự bám rễ, trưởng thành và tái thiết lập khả năng giải phóng dopamine tự nhiên.

Liệu pháp Amchepry cho bệnh nhân Parkinson-02

Tế bào IPS được nuôi cấy

Kết quả thực tế từ các thử nghiệm lâm sàng được công bố trên tạp chí danh tiếng Nature đã chứng minh những lợi ích vượt trội của Amchepry :

Tái tạo Dopamine tự nhiên: Hình ảnh chụp PET xác nhận khả năng tự sinh tổng hợp dopamine trong não bộ của bệnh nhân tăng trung bình 44,7% sau 24 tháng theo dõi, đặc biệt tăng vọt tới 63,5% ở nhóm sử dụng liều cao.
Cải thiện vận động rõ rệt: Điểm số vận động của bệnh nhân lúc “tắt” thuốc (khi thuốc nội khoa hết tác dụng) được cải thiện trung bình 20,4%, giúp giảm thiểu đáng kể các cơn đông cứng vận động đột ngột. Ở trạng thái bình thường, khả năng kiểm soát cử động của bệnh nhân cũng tăng thêm 35,7%.
Độ an toàn sinh học cao: Phim chụp MRI định kỳ không phát hiện bất kỳ dấu hiệu tăng sinh khối u hay biến chứng thải ghép nguy hiểm nào.
Sẵn có và tiện lợi (Off-the-shelf): Nhờ sử dụng ngân hàng tế bào gốc tương thích miễn dịch cao, Amchepry có thể được sản xuất sẵn quy mô lớn. Người bệnh có thể thực hiện cấy ghép ngay khi cần thiết mà không phải chờ đợi nhiều tháng để chiết tách tế bào cá nhân.

Quyết định chính thức đưa Amchepry vào danh mục chi trả của bảo hiểm y tế quốc gia Nhật Bản từ tháng 5 năm 2026 đã chứng minh tính thực tiễn và giá trị nhân văn sâu sắc của liệu pháp này. Amchepry không chỉ là một thành tựu khoa học, mà thực sự là chiếc chìa khóa vàng giúp hồi sinh vận động, mang lại cho hàng triệu bệnh nhân Parkinson cơ hội tìm lại sự tự chủ và tận hưởng một cuộc sống trọn vẹn, không còn ngập ngừng lo sợ trước tương lai.

NGUỒN THAM KHẢO

(1): American Parkinson Disease Association. (2026, March 17). Japan approves first stem-cell therapy for Parkinson’s disease. APDA News. https://www.apdaparkinson.org/article/japan-approves-first-stem-cell-therapy-for-parkinsons-disease/
(2): Morales-Brown, P. (2026, March 14). Japan becomes first to approve stem cell therapies for Parkinson’s and heart failure. Medical News Today. https://www.medicalnewstoday.com/articles/japan-first-approve-stem-cell-treatments-parkinsons-heart-failure
(3): Science Japan. (2026, May 18). Japan gives first-ever approval to regenerative medicine products using iPS cells, expanding options for heart failure and other conditions. JST Stories. https://sj.jst.go.jp/stories/2026/s0518-01p.html
(4): Speed, J. (2026, May 13). Health panel approves coverage for iPS cell-derived Parkinson’s disease treatment. The Japan Times. https://www.japantimes.co.jp/news/2026/05/13/japan/science-health/ips-parkinsons-disease/
(5): Sumitomo Pharma Co., Ltd. (2026, March 6). Announcement on the approval for manufacturing and marketing authorization of the allogeneic iPS cell-derived dopaminergic neural progenitor cell product “AMCHEPRY” in Japan. Sumitomo Pharma News. https://www.sumitomo-pharma.com/news/20260306.html