Tiềm năng điều trị ung thư bằng tế bào gốc trong y học

Ung thư đã và đang là một trong những thách thức y tế lớn nhất toàn cầu. Theo ước tính của GLOBOCAN năm 2022, có khoảng 19,3 triệu ca ung thư mới và gần 10 triệu ca tử vong do ung thư mỗi năm trên thế giới (1). Dù các phương pháp điều trị truyền thống như phẫu thuật, xạ trị và hóa trị đã cứu sống hàng triệu bệnh nhân, chúng vẫn tồn tại những thách thức lớn như khả năng kháng thuốc, độc tính cho tế bào lành và nguy cơ tái phát cao.

Trong bối cảnh đó, điều trị ung thư bằng tế bào gốc đang được đánh giá như một trong những hướng nghiên cứu đầy hứa hẹn với mục tiêu tạo ra các phương pháp điều trị hiệu quả hơn, khắc phục được khuyết điểm của các giải pháp cũ. Hãy cùng Mescells tìm hiểu qua bài viết sau đây.

1. Tế bào gốc là gì?

Tế bào gốc là các tế bào chưa phân hóa, có khả năng tự tái tạo và biệt hóa thành các loại tế bào chuyên biệt (như tế bào máu, tế bào thần kinh hoặc tế bào cơ) để sửa chữa mô. Tế bào gốc có trong hầu hết các mô của cơ thể dưới dạng tế bào gốc trưởng thành với số lượng rất hạn chế, có vai trò duy trì mô và sửa chữa các tổn thương.

Các loại chính bao gồm tế bào gốc phôi, tế bào gốc vạn năng cảm ứng và tế bào gốc trưởng thành. Với khả năng  tự tái tạo, biệt hóa, hướng khối u, giải phóng các phân tử hoạt tính sinh học và điều hòa miễn dịch, tế bào gốc đang được đánh giá là một công cụ tiềm năng để điều trị ung thư, tái tạo mô bị tổn thương và nghiên cứu cơ chế bệnh tật.

Tế bào gốc có hai đặc tính gồm khả năng tái tạo và biệt hóa thành các tế bào thực hiện chức năng

2. Tiềm năng điều trị ung thư bằng tế bào gốc

Ung thư là một nhóm bệnh lý ác tính, đặc trưng bởi sự phân chia, tăng sinh tế bào mất kiểm soát, không tuân theo cơ chế tự chết của cơ thể. Các tế bào này hình thành khối u, có khả năng xâm lấn mô xung quanh và di căn sang các bộ phận khác, đe dọa trực tiếp đến tính mạng của người bệnh.

Hiện nay, ung thư được điều trị bằng nhiều phương pháp như hóa trị, phẫu thuật, xạ trị cùng các liệu pháp tiên tiến như miễn dịch, nhắm trúng đích, liệu pháp gen và quang động. Tuy nhiên, một số phương pháp truyền thống vẫn tồn tại hạn chế như khó loại bỏ hoàn toàn khối u và nguy cơ tái phát bệnh (2).

Trong những năm gần đây, việc sử dụng tế bào gốc trong điều trị ung thư đang được các nhà nghiên cứu đánh giá là một hướng điều trị đầy tiềm năng, phần lớn là nhờ khả năng tự tái tạo, biệt hóa thành nhiều loại tế bào và di chuyển đến vị trí tổn thương hoặc khối u. Một số loại tế bào gốc đang được nghiên cứu nhằm hỗ trợ tăng cường hiệu quả của liệu pháp miễn dịch và phục hồi tổn thương sau điều trị ung thư.

Tế bào gốc vừa là nguồn cung cấp các liệu pháp mới vừa là hướng điều trị đầy tiềm  năng

Nghiên cứu điều trị ung thư sử dụng chủ yếu 4 loại tế bào gốc là tế bào gốc tạo máu, tế bào gốc trung mô, tế bào gốc vạn năng cảm ứng và tế bào gốc ung thư. Các tế bào này giúp tái tạo mô, điều hòa miễn dịch và là đích nhắm để tiêu diệt khối u tận gốc, giảm tái phát.

2.1. Tế bào gốc tạo máu

Tế bào gốc tạo máu (HSC) là loại tế bào gốc nằm trong tủy xương được sử dụng lâu đời nhất trong điều trị ung thư. Tế bào gốc tạo máu có khả năng biệt hóa thành tất cả các dòng tế bào máu, bao gồm: hồng cầu, bạch cầu, tiểu cầu và các tế bào miễn dịch.

Ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT – Hematopoietic Stem Cell Transplantation) hiện là phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho nhiều bệnh ung thư máu như bạch cầu, u lympho và đa u tủy xương. Sau hóa trị liều cao nhằm loại bỏ tế bào ung thư, tế bào gốc tạo máu từ chính bệnh nhân hoặc người hiến phù hợp sẽ được truyền vào cơ thể để phục hồi hệ tạo máu và miễn dịch.

2.2. Tế bào gốc trung mô

Tế bào gốc trung mô (MSC) là các tế bào đa tiềm năng có thể được phân lập từ nhiều nguồn mô khác nhau như tủy xương, mỡ, dây rốn và máu ngoại vi. Nhờ khả năng điều hòa miễn dịch và tìm đến vị trí khối u, tế bào gốc trung mô đang mở ra nhiều triển vọng trong điều trị ung thư.

Tế bào gốc trung mô đóng vai trò quan trọng trong việc vận chuyển các tác nhân chống ung thư đến vị trí khối u, ức chế sự phát triển của khối u và điều chỉnh môi trường miễn dịch xung quanh khối u. Tuy nhiên, MSC cũng có thể thúc đẩy sự phát triển và di căn của khối u bằng cách tạo điều kiện thuận lợi cho sự hình thành mạch máu hoặc ức chế phản ứng miễn dịch chống khối u. Đây là thách thức lớn đã và đang được các nhà nghiên cứu tìm cách hạn chế và loại bỏ.

Tế bào gốc trung mô được thiết kế để chống lại ung thư 

2.3. Tế bào gốc vạn năng cảm ứng

Tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPSC) được tạo ra bằng cách “tái lập trình” (reprogramming) tế bào trưởng thành của bệnh nhân về trạng thái giống tế bào gốc phôi. Loại tế bào này đang được đánh giá cao nhờ tiềm năng ứng dụng trong điều trị cá thể hóa.

• Ưu điểm: Mang ADN của chính bệnh nhân nên giảm nguy cơ thải ghép khi được dùng trong liệu pháp CAR-T hay ghép tế bào.
• Hạn chế: Tính ổn định bộ gen là vấn đề cần theo dõi vì quy trình tái lập trình có thể dẫn đến các bất thường về gen, làm dấy lên lo ngại về sự an toàn lâu dài.

Liệu pháp tế bào gốc vạn năng cảm ứng có khả năng hỗ trợ tái tạo các mô và tế bào chức năng bị tổn thương sau hóa trị, xạ trị hoặc phẫu thuật, ví dụ như tái tạo tế bào máu hoặc tế bào miễn dịch cho bệnh nhân ung thư. Tuy nhiên, giải pháp này đòi hỏi các mô có nguồn gốc từ iPSC phải bám ghép hiệu quả và ổn định trong cơ thể sống. Hiện tại, một số dòng tế bào như tế bào gan, tế bào thần kinh đã được thử nghiệm thành công trên mô hình động vật, tuy nhiên ứng dụng lâm sàng còn hạn chế.

2.4. Tế bào gốc ung thư (CSC)

Khác với 3 loại tế bào gốc ở trên được sử dụng trong điều trị, tế bào gốc ung thư (CSC) là nhóm tế bào thúc đẩy khối u phát triển và cần được loại bỏ. Tế bào gốc ung thư là một tiểu quần thể tế bào ung thư có đặc tính giống tế bào gốc bình thường như khả năng tự tái tạo vô hạn và biệt hóa thành nhiều loại tế bào ung thư khác nhau, đặc biệt có thể sống sót qua hóa trị và xạ trị. Chính những tế bào gốc ung thư còn sót lại sau điều trị là nguồn gốc của sự tái phát và di căn, khiến CSC được xem là mục tiêu chiến lược để ngăn tái phát ung thư.

Do có khả năng thu hút các tế bào gốc bình thường, tế bào gốc ung thư đang được xem là mục tiêu tiềm năng trong điều trị ung thư bằng tế bào gốc. Sự tương tác này có thể giúp ức chế sự phát triển của khối u, hình thành mạch máu và di căn.

Tế bào gốc ung thư trong nghiên cứu điều trị ung thư 

3. Các nghiên cứu khoa học về điều trị ung thư bằng tế bào gốc

3.1. Ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) – Nền tảng điều trị ung thư máu

Một nghiên cứu được đăng trên New England Journal of Medicine năm 2024 đã báo cáo kết quả đầy hứa hẹn về chiến lược kết hợp CAR-T (nhắm mục tiêu CD7) với allo-HSCT tiếp theo không cần dùng thuốc phòng thải ghép. Toàn bộ 10 bệnh nhân trong thử nghiệm đều thuyên giảm bệnh hoàn toàn sau CAR-T, sau đó được ghép tế bào gốc thành công, mở ra hướng đi mới cho những bệnh nhân không đủ điều kiện ghép thông thường (3).

Một phân tích gộp từ Frontiers in Oncology năm 2021, kiểm tra dữ liệu từ 690 bệnh nhân qua 19 nghiên cứu, cho thấy ở những bệnh nhân bạch cầu cấp thuyên giảm bệnh sau CAR-T CD19, việc tiếp tục ghép tế bào gốc tạo máu củng cố (Consolidation Transplant) giúp giảm đáng kể tỷ lệ tái phát và cải thiện thời gian sống không tái phát bệnh bạch cầu (leukemia-free survival) so với nhóm không ghép (4).

3.2. Liệu pháp CAR-T kết hợp tế bào gốc

Theo số liệu cập nhật từ công trình nghiên cứu được trình bày tại Hội nghị Ung thư Châu Âu (ESMO) năm 2024, trong 129 bệnh nhân u lympho nang tái phát/khó chữa được điều trị bằng CAR-T tisagenlecleucel, tỷ lệ đáp ứng chung (được xác nhận trong thực tế lâm sàng) đạt 98,2%, trong đó 85,8% đáp ứng hoàn toàn.

Một thử nghiệm ssCART-19 (pha I) trên 17 bệnh nhân bạch cầu cấp dòng B tái phát đạt tỷ lệ đáp ứng 87,5% sau 3 tháng, trong đó 62,5% đáp ứng hoàn toàn. Không ghi nhận trường hợp nào có phản ứng giải phóng cytokine (CRS) hay tổn thương thần kinh mức độ nghiêm trọng (5).

Liệu pháp tế bào Car-T trong điều trị ung thư

3.3. Tế bào gốc trung mô biến đổi gen và virus gây ung thư

Thử nghiệm lâm sàng mang mã số NCT01844661 là một trong những thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người, bao gồm cả trẻ em, sử dụng Celyvir – một loại thuốc điều trị tiên tiến kết hợp tế bào gốc trung mô tự thân (MSC) mang adenovirus gây tiêu diệt tế bào ung thư (6).

Liệu pháp này sử dụng tế bào gốc trung mô tự thân từ tủy xương, kết hợp với virus adenovirus có khả năng tiêu diệt tế bào ung thư. Trong nghiên cứu giai đoạn I/Ib, phương pháp này được đánh giá là dung nạp tốt ở bệnh nhân mắc khối u rắn tái phát hoặc kháng thuốc.

Ngoài ra, 2 trong số 9 bệnh nhân mắc u nguyên bào thần kinh được điều trị cho thấy bệnh ổn định, với một bệnh nhân tiếp tục điều trị thêm tối đa 6 tuần. Các tác giả kết luận rằng nhiều liều Celyvir có độ an toàn khả quan và cần được tiếp tục đánh giá ở các nghiên cứu giai đoạn 2.

3.4. Nhắm mục tiêu vào tế bào gốc ung thư

Nhiều liệu pháp nhắm vào tế bào gốc ung thư (CSC) đang được thử nghiệm lâm sàng như kháng thể đơn dòng, thuốc ức chế tyrosine kinase, tế bào CAR-T, vaccine khối u và các phân tử nhỏ tác động lên các con đường tín hiệu chính (WNT/β-catenin, Hedgehog, Notch, mTOR).

Trong đó, mTOR được xem là một trong những đường tín hiệu quan trọng điều hòa hoạt động của tế bào gốc ung thư, đang được kiểm tra với nhiều loại thuốc ức chế trong các thử nghiệm pha I–III cho nhiều loại ung thư khác nhau.

Một nghiên cứu nổi bật (PMC12178904, 2025) đã ứng dụng vật liệu nano nhắm vào tế bào gốc ung thư, bao gồm nano-CRISPR/Cas9 chỉnh sửa gen CSC, nano-exosome mang siRNA, và các thuốc nano (nanodrug) đã bước vào giai đoạn phê duyệt. Đây là hướng kết hợp mới giữa công nghệ tế bào gốc, chỉnh sửa gen và nano y sinh trong điều trị ung thư (7).

Mô phỏng cơ chế điều trị ung thư bằng tế bào gốc dựa trên các công trình nghiên cứu

4. Thách thức điều trị ung thư bằng tế bào gốc

Mặc dù mang lại nhiều triển vọng trong lĩnh vực y học hiện đại, liệu pháp điều trị ung thư bằng tế bào gốc vẫn còn đối mặt với không ít thách thức cần được giải quyết trước khi có thể ứng dụng rộng rãi trong thực tiễn lâm sàng.

Một trong những lo ngại lớn nhất là nguy cơ tế bào gốc trung mô (MSC) có thể vô tình thúc đẩy sự hình thành và phát triển của khối u thay vì ức chế chúng. Bên cạnh đó, chi phí sản xuất và bảo quản tế bào gốc hiện vẫn còn rất cao, khiến liệu pháp này chưa thể tiếp cận được với đại đa số bệnh nhân, đặc biệt tại các quốc gia đang phát triển. Quy trình nuôi cấy, biệt hóa và kiểm định chất lượng tế bào đòi hỏi trang thiết bị hiện đại, nhân lực chuyên môn cao và môi trường phòng sạch đạt chuẩn GMP – tất cả đều tạo nên rào cản lớn về mặt kinh tế và kỹ thuật.

Tế bào gốc trung mô có nguy cơ thúc đẩy hình thành khối u

Ngoài ra, sự thiếu đồng nhất giữa các lô tế bào gốc trong nghiên cứu và thử nghiệm lâm sàng gây khó khăn cho việc chuẩn hóa phác đồ điều trị, so sánh kết quả giữa các nghiên cứu và đánh giá hiệu quả một cách khách quan. Không dừng lại ở đó, các vấn đề về đáp ứng miễn dịch, thải ghép, nguy cơ lây truyền mầm bệnh từ tế bào allogeneic và thiếu dữ liệu theo dõi dài hạn cũng là những điểm cần tiếp tục được làm sáng tỏ qua các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn hơn.

Tuy nhiên, trước những thách thức đó, cộng đồng khoa học toàn cầu vẫn không ngừng nỗ lực nghiên cứu và đổi mới trong việc điều trị ung thư bằng tế bào gốc. Nhiều hướng tiếp cận mới đang được thúc đẩy mạnh mẽ, từ việc sử dụng tế bào gốc được chỉnh sửa gen để tăng độ chọn lọc và an toàn, đến phát triển các hệ thống phân phối thuốc dựa trên tế bào gốc, hay ứng dụng trí tuệ nhân tạo để dự đoán phản ứng của bệnh nhân. Những bước tiến này hứa hẹn sẽ dần thu hẹp khoảng cách giữa phòng thí nghiệm và giường bệnh, mở ra tương lai mà liệu pháp tế bào gốc trở thành một lựa chọn điều trị ung thư an toàn, hiệu quả và phổ cập hơn.

NGUỒN THAM KHẢO

• (1): “Global cancer statistics 2022: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries.” 2024. Wiley Online Library. https://doi.org/10.3322/caac.21834.
• (2): Zainab Alali. 2025. “Stem Cell for Cancer Immunotherapy: Current Approaches and Challenges.” Springer Nature Link. https://link.springer.com/article/10.1007/s12015-025-10933-5.
• (3): Yongxian Hu. 2024. “Sequential CD7 CAR T-Cell Therapy and Allogeneic HSCT without GVHD Prophylaxis.” PubMed. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38657244/.
• (4): Xinjie Xu. 2021. “Consolidative Hematopoietic Stem Cell Transplantation After CD19 CAR-T Cell Therapy for Acute Lymphoblastic Leukemia: A Systematic Review and Meta-analysis.” PubMed. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34026627/.
• (5): Huageng Huang. 2024. “Advances in CAR-T cell therapy for hematologic and solid malignancies: latest updates from 2024 ESMO Congress.” Springer Nature Link. https://link.springer.com/article/10.1186/s13045-024-01639-1.
• (6): “First-in-Human, First-in-Child Trial of Autologous MSCs Carrying the Oncolytic Virus Icovir-5 in Patients with Advanced Tumors.” 2020. PubMed. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32053771/.
• (7): Mohd Ahmar Rauf. 2025. “Nanotechnology-Based Delivery of CRISPR/Cas9 for Cancer Treatment: A Comprehensive Review.” PMC. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12346122/#sec2-cells-14-01136.

HỆ THỐNG Y TẾ CHUYÊN SÂU Y HỌC TÁI TẠO VÀ TRỊ LIỆU TẾ BÀO MESCELLS | MSC

• Hotline: 0866 022 097
• Địa chỉ: TT21, số 204 Nguyễn Tuân, phường Thanh Xuân, Hà Nội, Việt Nam.
• Fanpage: Viện Nghiên Cứu Ứng Dụng Công Nghệ Tế Bào Mescells