Nhật Bản cấp phép cho sản phẩm y học tái tạo từ tế bào gốc iPS trong điều trị suy tim và Parkinson

Ngày 6/3, Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản (MHLW) đã chính thức cấp phép có điều kiện và giới hạn thời gian cho hai sản phẩm y học tái tạo sử dụng tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPS). Đây là cột mốc đánh dấu sự chấp thuận đầu tiên trên thế giới đối với các sản phẩm điều trị sử dụng công nghệ tế bào iPS – một công nghệ “mang tính đột phá ra đời tại Nhật Bản” cách đây khoảng 20 năm bởi Giáo sư Shinya Yamanaka, người từng vinh dự nhận giải Nobel Y Sinh năm 2012.

Sản phẩm đầu tiên mang tên “ReHeart”, do công ty khởi nghiệp Cuorips (thuộc Đại học Osaka) phát triển, nhắm tới việc điều trị cho bệnh nhân suy tim nặng do bệnh cơ tim thiếu máu cục bộ (tình trạng động mạch vành bị thu hẹp hoặc tắc nghẽn khiến cơ tim suy giảm chức năng). Tế bào cơ tim được tạo ra từ tế bào iPS của người hiến tặng, nuôi cấy thành một màng mỏng (sheet) và dán trực tiếp lên bề mặt tim để phát triển và hình thành các mạch máu mới. Trong thử nghiệm lâm sàng trên 8 bệnh nhân được cấy ghép, tất cả đều ghi nhận sự thuyên giảm triệu chứng và cải thiện rõ rệt chức năng tim.

Hình ảnh tế bào gốc iPS

Hình ảnh hiển vi của một cụm tế bào iPS

Sản phẩm thứ hai là “Amchepry” của công ty Sumitomo Pharma, được sử dụng để điều trị bệnh Parkinson – căn bệnh thoái hóa thần kinh xảy ra khi các tế bào giải phóng chất dẫn truyền thần kinh dopamine trong não bị suy giảm. Các tế bào thần kinh sản xuất dopamine giai đoạn đầu được nuôi cấy từ tế bào iPS của người khác và sau đó được ghép trực tiếp vào não bệnh nhân. Kết quả thử nghiệm lâm sàng trên 7 bệnh nhân cho thấy, ở cả 6 bệnh nhân đủ điều kiện đánh giá, quá trình sản sinh dopamine thực tế đều đã được xác nhận.

Sản phẩm y học tái tạo từ tế bào gốc ips-02

Tấm mô cơ tim được tạo ra từ tế bào iPS và tế bào iPS được nuôi cấy

Do số lượng ca thử nghiệm lâm sàng cho cả hai sản phẩm còn hạn chế, hội đồng chuyên gia của MHLW đã áp dụng cơ chế phê duyệt sớm có điều kiện trong thời hạn 7 năm. Trong khoảng thời gian này, tính hiệu quả của các liệu pháp phải tiếp tục được xác nhận thông qua quá trình điều trị thực tế trước khi có thể xin cấp phép vô điều kiện.

Điều này đòi hỏi quá trình theo dõi chặt chẽ nhằm đảm bảo tính an toàn, bao gồm việc kiểm soát nguy cơ đào thải và ngăn chặn nguy cơ tế bào gốc chưa biệt hóa phát triển thành ung thư – một vấn đề đã được nhiều trường đại học và viện nghiên cứu nỗ lực tìm cách khắc phục trong những năm qua.

Sản phẩm y học tái tạo từ tế bào gốc ips-03

Quy trình từ việc tạo ra tế bào NKT từ tế bào iPS đến việc truyền chúng cho bệnh nhân ung thư đầu và cổ

Đánh giá về bước tiến lịch sử này, Bộ trưởng MHLW Kenichiro Ueno bày tỏ kỳ vọng: “Tôi hy vọng điều này sẽ mang lại sự cứu trợ cho các bệnh nhân không chỉ ở Nhật Bản mà còn trên toàn thế giới“.

Giáo sư Shinya Yamanaka, Giám đốc Danh dự của Trung tâm Nghiên cứu và Ứng dụng Tế bào iPS (CiRA), chia sẻ: “Tôi rất vui mừng rằng vào cột mốc 20 năm kể từ khi chúng tôi báo cáo về tế bào iPS trên chuột, chúng ta đã có thể tiến một bước lớn hướng tới việc sử dụng trong thế giới thực. Tuy nhiên, để xác lập phương pháp này như một loại thuốc điều trị, quá trình xác nhận tính an toàn và hiệu quả trên nhiều ca bệnh hơn nữa từ đây là điều kiện tiên quyết. Tôi tin rằng điều quan trọng là phải tiếp tục tiến bước vững chắc, từng bước một, với sự thận trọng trong khoa học, mà không được phép chủ quan“.

NGUỒN THAM KHẢO

(1): “Japan gives first-ever approval to regenerative medicine products using iPS cells, expanding options for heart failure and other conditions.” 2026. Science Japan. https://sj.jst.go.jp/stories/2026/s0518-01p.html.

HỆ THỐNG Y TẾ CHUYÊN SÂU Y HỌC TÁI TẠO VÀ TRỊ LIỆU TẾ BÀO MESCELLS | MSC