Cấy ghép tế bào gốc: Quy trình, lợi ích và hạn chế của liệu pháp

Trong hơn nửa thế kỷ qua, cấy ghép tế bào gốc đã từ một kỹ thuật thử nghiệm trở thành phương pháp điều trị chuẩn cho hàng chục bệnh lý huyết học và miễn dịch nghiêm trọng. Không chỉ dừng lại ở điều trị ung thư máu, việc cấy ghép tế bào gốc ngày nay còn mở rộng sang nhiều lĩnh vực khác như điều trị bệnh tự miễn, bệnh chuyển hóa di truyền và phát triển y học tái tạo. Vậy cấy ghép tế bào gốc là gì, nguồn tế bào gốc được lấy từ đâu, có những phương thức ghép tế bào gốc nào đang được áp dụng, và quy trình thực hiện ra sao? Hãy cùng Mescells tìm hiểu thông qua bài viết sau đây.

1. Cấy ghép tế bào gốc là gì?

Cấy ghép tế bào gốc (stem cell transplant) là một thủ thuật y khoa trong đó các tế bào gốc khỏe mạnh được đưa vào cơ thể người bệnh nhằm thay thế những tế bào gốc bị tổn thương, bị bệnh hoặc đã bị tiêu diệt bởi quá trình điều trị trước đó như hóa trị liều cao hay xạ trị.

Trong lĩnh vực cấy ghép tế bào gốc cổ điển, loại tế bào gốc được sử dụng phổ biến nhất là tế bào gốc tạo máu (hematopoietic stem cells – HSC) nhằm điều trị các bệnh lý huyết học và miễn dịch.

2. Nguồn tế bào gốc sử dụng để cấy ghép

Có ba nguồn chính cung cấp tế bào gốc cho mục đích cấy ghép, mỗi nguồn có đặc điểm và chỉ định ứng dụng riêng [1]:

Tủy xương: Đây là nguồn thu nhận tế bào gốc truyền thống. Tủy xương được lấy từ phần mô xốp của các xương lớn (thường là xương chậu) thông qua thủ thuật chọc hút.

Máu ngoại vi: Tế bào gốc được huy động từ tủy xương ra ngoài máu thông qua thuốc tiêm, sau đó được lọc qua máy chiết tách. Đây là phương pháp thu thập phổ biến nhất hiện nay do không cần gây mê toàn thân.

Máu cuống rốn và dây rốn: Thu thập ngay sau khi em bé chào đời. Máu và mô dây rốn rất giàu tế bào gốc tạo máu và tế bào gốc trung mô, có khả năng tăng sinh mạnh mẽ và ít gây thải ghép.

Mỗi nguồn tế bào gốc có ưu và nhược điểm riêng về tốc độ mọc mảnh ghép, nguy cơ biến chứng miễn dịch cũng như mức độ sẵn có, do đó việc lựa chọn nguồn phù hợp phụ thuộc vào bệnh lý cụ thể, tình trạng người bệnh và khả năng tìm được người hiến phù hợp.

Tủy xương là nguồn thu nhận tế bào gốc truyền thống trong cấy ghép  

3. Các phương thức cấy ghép tế bào gốc

Dựa trên nguồn gốc của tế bào gốc so với người nhận, cấy tế bào gốc được chia thành hai phương thức chính.

Ghép tế bào gốc tự thân (Autologous transplant)

Đây là phương thức trong đó tế bào gốc được lấy từ chính cơ thể người bệnh, trải qua lưu trữ và truyền trở lại cơ thể sau khi người bệnh đã thực hiện hóa trị hoặc xạ trị liều cao [2]. Ưu điểm lớn nhất của ghép tự thân là không có nguy cơ thải ghép hay bệnh mảnh ghép chống chủ, vì tế bào được ghép chính là tế bào của bản thân người bệnh. Phương thức này mang lại cơ hội chữa khỏi hoặc kiểm soát bệnh ung thư máu hoặc bệnh lý về máu tốt hơn và lâu dài hơn.

Ghép tế bào gốc đồng loài (Allogeneic transplant)

Trong phương thức ghép tế bào gốc đồng loài, tế bào gốc được lấy từ người hiến tặng khỏe mạnh. Đó có thể là anh chị em ruột, người thân cùng huyết thống hoặc người hiến tình nguyện không cùng huyết thống [3]. Tế bào gốc của người hiến tặng phải phù hợp về mặt di truyền với tế bào của bệnh nhân. Do đó, các xét nghiệm chuyên biệt sẽ được thực hiện trước khi tiến hành thu thập và cấy ghép tế bào gốc.

Một trong những rủi ro khi thực hiện phương thức này là hệ thống miễn dịch và mô cấy ghép có thể tấn công lẫn nhau, dẫn đến bệnh ghép chống chủ (GVHD), có thể khiến mô cấy ghép bị đào thải. Các giải pháp để hạn chế tình trạng này là sử dụng tế bào từ người hiến tặng là anh chị em sinh đôi cùng trứng với người nhận hoặc cho người nhận sử dụng thuốc ức chế miễn dịch gần thời điểm ghép.

Cấy ghép tế bào gốc được chia thành hai phương thức chính là tự thân và đồng loài

4. Cấy ghép tế bào gốc được ứng dụng trong những lĩnh vực nào?

Phạm vi ứng dụng của cấy ghép tế bào gốc tập trung chủ yếu vào các nhóm sau:

Ung bướu và huyết học 

Ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp điều trị được áp dụng chủ yếu trong các bệnh lý huyết học và ung thư, nhằm thay thế hoặc phục hồi hệ tạo máu sau điều trị.

• Bệnh lý huyết học ác tính: Nhóm chỉ định phổ biến nhất, chiếm phần lớn số ca cấy ghép tế bào gốc trên toàn cầu, bao gồm bạch cầu cấp, bạch cầu mạn, u lympho Hodgkin và không Hodgkin, đa u tủy xương.
• Bệnh lý huyết học không ác tính: Nhóm này gồm các rối loạn suy tủy xương, thiếu máu bất sản, thalassemia thể nặng.
• Ghép tế bào gốc tạo máu sau hóa trị/xạ trị liều cao: Hóa trị hoặc xạ trị liều cao có thể làm tổn thương hoặc phá hủy hệ tạo máu. Ghép tế bào gốc sau giai đoạn này sẽ giúp phục hồi khả năng tạo máu của tủy xương.

Miễn dịch học và các bệnh tự miễn dịch

Cấy ghép tế bào gốc được sử dụng trong các thử nghiệm lâm sàng để thiết lập lại hệ thống miễn dịch trong các bệnh như đa xơ cứng nặng, lupus ban đỏ hoặc bệnh Crohn.

Y học tái tạo

Lĩnh vực này tập trung vào việc sửa chữa hoặc thay thế các mô và cơ quan bị tổn thương hoặc mắc bệnh bằng cách sử dụng tế bào gốc hoặc các dẫn xuất của chúng.

• Bệnh tim mạch: Phục hồi cơ tim bị tổn thương sau cơn đau tim hoặc trong trường hợp suy tim.
• Bệnh cơ xương khớp: Tái tạo sụn và xương để điều trị các bệnh lý như thoái hóa khớp gối.
• Bệnh thần kinh: Được nghiên cứu để điều trị các tổn thương thoái hóa thần kinh như bệnh Parkinson, bệnh Alzheimer và tổn thương tủy sống…

Cấy ghép tế bào gốc trung mô được ứng dụng trong lĩnh vực y học tái tạo 

Các lĩnh vực khác 

• Phục hồi da và điều trị vết thương: Sử dụng tế bào gốc để thúc đẩy tái tạo mô, hỗ trợ liền vết thương mạn tính, vết bỏng và một số tổn thương da khó hồi phục.
• Nhi khoa và thần kinh phát triển: Một số ứng dụng mới nổi của tế bào gốc đang được nghiên cứu trong điều trị bại não và rối loạn phổ tự kỷ, nhưng hiện chưa phải là chỉ định tiêu chuẩn rộng rãi.
• Thẩm mỹ tái tạo: Tế bào gốc và các sản phẩm liên quan được nghiên cứu/ứng dụng trong chống lão hóa và cải thiện chất lượng da.

5. Quy trình cấy ghép tế bào gốc diễn ra như thế nào?

Một quy trình ghép tế bào gốc điển hình thường trải qua năm giai đoạn chính:

Đánh giá và chuẩn bị: Bác sĩ đánh giá toàn diện tình trạng sức khỏe của người bệnh, xác định phương thức ghép phù hợp và tìm kiếm nguồn tế bào gốc (từ chính người bệnh hoặc người hiến tặng). Các trường hợp được lựa chọn phải đáp ứng những tiêu chí nghiêm ngặt để đảm bảo an toàn tối đa.

Thu thập tế bào gốc: Tế bào gốc có thể được thu thập từ các nguồn chính như sau:

• Nguồn tự thân (autologous): Tế bào gốc được lấy từ chính bệnh nhân, thường từ tủy xương (qua chọc hút), máu ngoại vi (sau khi dùng thuốc kích thích mobilization) hoặc mô mỡ.
• Nguồn đồng loài (allogeneic): Tế bào lấy từ người hiến phù hợp kháng nguyên bạch cầu người – HLA. Đây là lựa chọn bắt buộc khi tủy xương của bệnh nhân đã bị tổn thương nặng (như trong ung thư máu).
• Ngoài ra, một nguồn tế bào gốc giàu tiềm năng, được thu thập từ máu cuống rốn hoặc mô nhau thai, đã được lưu trữ sẵn và có thể được sử dụng vào lúc này.

Xử lý và nhân nuôi trong phòng thí nghiệm: Tế bào gốc sau khi thu thập sẽ được xử lý, tinh chế, kiểm tra chất lượng và trong nhiều trường hợp được nhân nuôi trong điều kiện phòng LAB đặc biệt để đạt số lượng tế bào cần thiết cho điều trị.

Các tế bào gốc được nuôi cấy tăng sinh trong phòng LAB trước khi tiến hành cấy ghép 

Chuẩn bị trước khi cấy ghép: Trước khi ghép tế bào để điều trị ung thư, bệnh nhân thường được dùng hóa chất liều cao hoặc xạ trị nhằm tiêu diệt các tế bào bệnh còn sót lại, đồng thời ức chế hệ miễn dịch để cơ thể chấp nhận mảnh ghép mới. Đây là giai đoạn có thể gây nhiều tác dụng phụ nhất.

Truyền tế bào gốc vào cơ thể: Tùy theo bệnh lý, tế bào gốc có thể được đưa vào cơ thể bằng các con đường khác nhau:

• Truyền tĩnh mạch: Phổ biến nhất, đặc biệt với tế bào gốc trung mô và tế bào gốc tạo máu – tế bào có khả năng tự tìm đến vị trí tổn thương.
• Tiêm tại chỗ: Tiêm trực tiếp vào khớp (thoái hóa khớp), tủy sống hoặc vùng não tổn thương (Parkinson).
• Cấy ghép phẫu thuật: Áp dụng trong tái tạo mô xương, da hoặc các cơ quan đặc biệt.

Theo dõi và hỗ trợ sau điều trị: Sau ghép, bệnh nhân cần được theo dõi chặt chẽ trong nhiều tuần đến nhiều tháng. Trong giai đoạn này, đối với bệnh nhân điều trị ung thư, hệ miễn dịch còn rất yếu nên bệnh nhân phải tuân thủ nghiêm ngặt các biện pháp phòng nhiễm trùng và dùng thuốc ức chế miễn dịch (đối với ghép đồng loài).

Sau cấy ghép tế bào gốc, bệnh nhân cần được theo dõi chặt chẽ trong nhiều tuần đến nhiều tháng 

6. Lợi ích và hạn chế của cấy ghép tế bào gốc

6.1. Lợi ích của cấy ghép tế bào gốc

Tái tạo và phục hồi mô, kích hoạt cơ chế tự chữa lành từ bên trong: Khác với các phương pháp điều trị cơ học như cắt bỏ hay thay thế bằng vật liệu nhân tạo, tế bào gốc có khả năng biệt hóa thành các tế bào chuyên biệt để sửa chữa mô tổn thương, mở ra tiềm năng ứng dụng trong thoái hóa điểm vàng do tuổi tác, chấn thương tủy sống và bệnh tim [3].

Khôi phục tế bào tủy xương sau điều trị diệt tủy: Trong điều trị các bệnh ung thư máu (bệnh bạch cầu, u lympho, đa u tủy), bác sĩ có thể dùng hóa trị hoặc xạ trị liều cao để tiêu diệt tế bào ác tính, sau đó truyền tế bào gốc khỏe mạnh nhằm khôi phục lại tủy xương. Với các rối loạn di truyền và bệnh lý máu như thiếu máu hồng cầu hình liềm, thalassemia hay suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng (SCID), phương pháp này giúp thay thế tủy xương bất thường bằng tủy xương bình thường.

Điều hòa miễn dịch, ngăn ngừa dị ứng và đào thải: Khi sử dụng tế bào gốc của chính bệnh nhân (ghép tự thân), cơ thể nhận diện các tế bào này là “của mình”, nhờ đó giảm đáng kể nguy cơ đào thải miễn dịch so với ghép từ người cho khác.

Chống viêm, giảm tổn thương thứ phát: Tế bào gốc còn có đặc tính điều hòa miễn dịch và kháng viêm, góp phần hạn chế tổn thương lan rộng tại vùng mô bị ảnh hưởng.

Điều trị tận gốc thay vì quản lý bệnh tạm thời: Nhờ khả năng thay thế và phục hồi chức năng tế bào bị tổn thương, cấy ghép tế bào gốc hướng đến giải quyết nguyên nhân gốc rễ của bệnh, thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng như nhiều phương pháp điều trị truyền thống.

Cấy ghép tế bào gốc là một trong những cách giúp khôi phục tủy xương sau điều trị diệt tủy 

6.2. Hạn chế của cấy ghép tế bào gốc

Bệnh mảnh ghép chống chủ (GVHD): Đây là biến chứng nghiêm trọng nhất của ghép đồng loài, xảy ra khi tế bào miễn dịch từ người hiến nhận diện mô của người nhận là “vật lạ” và tấn công lại, có thể ảnh hưởng đến da, gan, đường tiêu hóa và nhiều cơ quan khác.

Nguy cơ nhiễm trùng cao: Trong điều trị ung thư, việc cấy ghép tế bào thành công đòi hỏi phải tiêu diệt hệ thống miễn dịch hiện có của bệnh nhân bằng các phác đồ điều trị chuyên sâu (hóa trị/xạ trị), nên bệnh nhân rất dễ gặp nhiễm trùng nghiêm trọng, thậm chí đe dọa tính mạng cho đến khi các tế bào mới bám rễ.

Khó tìm người hiến phù hợp: Đặc biệt với ghép đồng loài không cùng huyết thống, việc tìm được người hiến hòa hợp HLA có thể mất nhiều thời gian và không phải lúc nào cũng thành công.

Hạn chế về đạo đức và pháp lý: Việc sử dụng tế bào gốc phôi thai vẫn đang phải đối mặt với những tranh luận gay gắt về đạo đức và trở ngại về pháp lý tại nhiều quốc gia.

Nguy cơ tái phát: Việc sử dụng tế bào gốc tự thân tiềm ẩn rủi ro về sự tồn dư của các tế bào ung thư trong mẫu thu thập, từ đó có thể thúc đẩy tái phát khối u.

Nhiều ứng dụng tế bào gốc trong y học tái tạo (như tái tạo mô tim, mô thần kinh) vẫn đang trong giai đoạn nghiên cứu, chưa có đủ bằng chứng lâm sàng quy mô lớn để áp dụng đại trà.

Lợi ích và hạn chế của cấy ghép tế bào gốc trong y học tái tạo 

Cấy ghép tế bào gốc là một trong những thành tựu quan trọng bậc nhất của y học hiện đại, mang lại cơ hội sống cho hàng trăm nghìn bệnh nhân mắc các bệnh lý huyết học, miễn dịch và chuyển hóa nghiêm trọng. Dù vẫn còn tồn tại những hạn chế như nguy cơ bệnh mảnh ghép chống chủ hay khó khăn trong tìm người hiến phù hợp, những tiến bộ không ngừng trong kỹ thuật hòa hợp mô, chăm sóc hỗ trợ và mở rộng ứng dụng sang lĩnh vực y học tái tạo hứa hẹn sẽ tiếp tục nâng cao hiệu quả và mở rộng phạm vi cứu chữa của phương pháp cấy ghép tế bào gốc trong tương lai.

HỆ THỐNG Y TẾ CHUYÊN SÂU Y HỌC TÁI TẠO VÀ TRỊ LIỆU TẾ BÀO MESCELLS | MSC

• Hotline: 0866 022 097
• Địa chỉ: TT21, số 204 Nguyễn Tuân, phường Thanh Xuân, Hà Nội, Việt Nam.
• Fanpage: Viện Nghiên Cứu Ứng Dụng Công Nghệ Tế Bào Mescells

NGUỒN THAM KHẢO:

• National Institutes of Health, 2023, “Stem Cell Transplants”, https://training.seer.cancer.gov/treatment/stem-cell-transplants/
• Blood Cancer NZ, “Stem cell transplant”, 2025, https://www.bloodcancer.org.nz/blood-cancer-information/stem-cell-transplant
• Lingxi Wei, 2024, “Advancements and challenges in stem cell transplantation for regenerative medicine”, Science Direct, https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2405844024118671