Liệu pháp miễn dịch là gì? Phân loại, các nghiên cứu nổi bật và ứng dụng

Được mệnh danh là một trong những cuộc cách mạng lớn nhất của y học thế kỷ 21, liệu pháp miễn dịch đang thay đổi cách chúng ta nhìn nhận và điều trị hàng loạt bệnh lý như ung thư, bệnh tự miễn và dị ứng mãn tính. Vậy liệu pháp miễn dịch là gì? Có những loại nào phổ biến? Và ứng dụng của chúng trong y học hiện đại như thế nào? Hãy cùng Mescells tìm hiểu qua bài viết dưới đây.

1. Liệu pháp miễn dịch là gì?

Liệu pháp miễn dịch (Immunotherapy) là một phương pháp điều trị sử dụng hoặc kích thích hệ miễn dịch của chính bệnh nhân chống lại bệnh tật. Thay vì tấn công trực tiếp vào tế bào bệnh như hóa trị hay xạ trị, liệu pháp miễn dịch “huấn luyện” hoặc tăng cường hệ miễn dịch để chúng tự làm công việc đó một cách thông minh và chính xác hơn.

Liệu pháp miễn dịch hoạt động bằng cách:

• Giúp hệ miễn dịch nhận diện chính xác hơn các tế bào bệnh.
• Tăng cường số lượng và sức mạnh của các tế bào miễn dịch.
• Ngăn chặn các con đường ức chế hoạt động của miễn dịch.
• Cung cấp thêm các kháng thể nhân tạo để bổ trợ phản ứng miễn dịch.

Điểm đặc biệt khiến liệu pháp miễn dịch được giới khoa học đặt nhiều kỳ vọng, đặc biệt là liệu pháp tế bào và vaccine ung thư, là khả năng tạo ra “trí nhớ miễn dịch”. Sau khi điều trị, hệ miễn dịch có thể ghi nhớ kẻ thù và phản ứng nhanh hơn nếu bệnh tái phát.

Liệu pháp miễn dịch là phương pháp y học giúp kích thích, tăng cường hoặc khôi phục hệ thống miễn dịch của chính cơ thể

2. Các loại liệu pháp miễn dịch phổ biến hiện nay

2.1. Thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch (Immune Checkpoint Inhibitors – ICIs)

Thông thường, các điểm kiểm soát miễn dịch ngăn hệ thống miễn dịch tấn công các tế bào khỏe mạnh trong cơ thể. Tuy nhiên, các tế bào ung thư có thể thao túng các điểm kiểm soát này để tránh bị hệ thống miễn dịch phát hiện. Bằng cách chặn các điểm kiểm soát này, thuốc ức chế điểm kiểm soát cho phép hệ thống miễn dịch nhận biết và tấn công các tế bào ung thư.

Đây là nhóm được ứng dụng rộng rãi nhất và cũng mang lại những kết quả ấn tượng nhất trong điều trị ung thư thập kỷ qua. Các nghiên cứu cho thấy nhóm thuốc này, bao gồm các chất ức chế PD-1/PD-L1 và CTLA-4, đã chứng minh hiệu quả lâm sàng rõ rệt và cải thiện khả năng dung nạp ở nhiều bệnh nhân. Và liệu pháp kháng PD-1/PD-L1 là một trong những liệu pháp chặn các điểm kiểm soát miễn dịch được nghiên cứu nhiều nhất và đã được phê duyệt để điều trị nhiều loại ung thư, bao gồm ung thư máu, da, phổi, gan, bàng quang và thận (theo Bibhu Prasad Satapathy, 2024).

2.2. Liệu pháp tế bào CAR-T

Các CAR này được thiết kế để nhận diện hiệu quả các kháng nguyên liên quan đến khối u mục tiêu có trong tế bào khối u. Trái ngược với tế bào T thông thường, tế bào CAR-T có khả năng đặc biệt là nhận diện kháng nguyên độc lập với các phân tử phức hợp tương thích mô chính (MHC), dẫn đến kích hoạt tế bào T và tạo ra phản ứng chống khối u mạnh mẽ và lâu dài. Hơn nữa, tế bào CAR-T có thể tồn tại trong cơ thể trong vài năm, góp phần vào hiệu quả của nó trong việc loại bỏ các tế bào ung thư khi tái phát.

Liệu pháp CAR-T đã đạt được thành công lớn trong điều trị các bệnh máu ác tính. Các sản phẩm CAR-T được phê duyệt như tisagenlecleucel và axicabtagene ciloleucel nhắm vào kháng nguyên CD19 trên tế bào B, trong khi nhiều thử nghiệm mới đang nhắm vào BCMA cho đa u tủy tái phát (theo Lei Peng, 2024). Tuy nhiên, thách thức lớn của CAR-T là ở khối u rắn (solid tumors) – nơi tế bào miễn dịch khó thâm nhập và dễ bị suy giảm chức năng trong môi trường vi mô khối u.

Liệu pháp tế bào CAR-T hứa hẹn những thay đổi trong điều trị bệnh lý ác tính 

2.3. Kháng thể đơn dòng

Kháng thể đơn dòng là những protein tổng hợp trong phòng thí nghiệm, được thiết kế để nhắm chính xác vào các mục tiêu cụ thể – thường là protein đặc trưng trên bề mặt tế bào ung thư. Chúng phát hiện và gắn vào tế bào đích, sau đó đánh dấu để hệ miễn dịch nhận biết và tiêu diệt, hoặc trực tiếp ức chế sự phát triển của khối u. Cơ chế cụ thể gồm: kháng thể liên kết với tế bào ung thư, sau đó kích hoạt các tế bào miễn dịch hiệu quả và giải phóng các hạt gây độc tế bào, dẫn đến cái chết của tế bào ung thư (theo Shehani Bandara, 2025).

Kháng thể đơn dòng ngày nay được sử dụng rộng rãi trong điều trị ung thư vú, ung thư đại tràng, ung thư hạch và nhiều bệnh tự miễn như viêm khớp dạng thấp.

2.4. Liệu pháp cytokine

Cytokine là các protein tín hiệu tự nhiên của cơ thể, điều phối hoạt động của hệ miễn dịch. Liệu pháp cytokine cung cấp thêm interleukin-2 (IL-2) hoặc interferon từ bên ngoài để “tiếp năng lượng” cho hệ miễn dịch.

Hiện tại, FDA chỉ phê duyệt một vài phương pháp điều trị ung thư bằng cytokine, bao gồm interferon alpha (IFN-α) được phê duyệt để điều trị bệnh bạch cầu tế bào lông (HCL) vào năm 1986. Kể từ đó, IFN-α đã được sử dụng trong điều trị nhiều bệnh ác tính khác nhau, như ung thư biểu mô tế bào gan (HCC), u hắc tố ác tính và ung thư tế bào thận (RCC). Interleukin-2 liều cao (HDIL-2) được chấp thuận để điều trị ung thư tế bào thận di căn (mRCC) vào năm 1992 và u hắc tố di căn (MM) vào năm 1998 (theo Shehani Bandara, 2025).

2.5. Vaccine ung thư

Vaccine ung thư là một loại liệu pháp miễn dịch nhằm mục đích huấn luyện hệ thống miễn dịch nhận biết và tấn công các tế bào ung thư. Có hai loại vaccine ung thư chính là:

• Vaccine phòng ngừa: Ngăn ngừa một số loại ung thư nhất định bằng cách nhắm mục tiêu vào các virus được biết là gây ung thư, chẳng hạn như vaccine virus gây u nhú ở người (HPV) cho ung thư cổ tử cung.
• Vaccine điều trị: Điều trị ung thư hiện có bằng cách kích thích hệ thống miễn dịch nhận biết và tấn công các tế bào ung thư (theo Shehani Bandara, 2025).

Khi được tiêm vào cơ thể, các loại vaccine này kích hoạt phản ứng miễn dịch chống lại tế bào ung thư, kích thích sản xuất kháng thể và tế bào T có thể nhận biết và tấn công tế bào ung thư lưu hành trong cơ thể.

Vaccine chống ung thư mRNA là một trong những liệu pháp miễn dịch được quan tâm nhất hiện nay 

Nổi bật nhất hiện nay là vaccine chống ung thư mRNA. BioNTech đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 với vaccine BNT116 nhắm vào ung thư phổi trên 130 bệnh nhân tại 7 quốc gia từ tháng 8/2024. Tháng 5/2024, các nhà nghiên cứu tại Đại học Florida (Mỹ) đã thử nghiệm một loại vaccine chống ung thư cá nhân hóa trên 4 bệnh nhân có u nguyên bào thần kinh đệm (ung thư não). Moderna cũng đã bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 3 với một liệu pháp điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) kết hợp tiêm vaccine mRNA-4157 với thuốc trị ung thư Keytruda trên 680 tình nguyện viên toàn cầu, sau khi các giai đoạn thử nghiệm trước cho kết quả khả quan (theo cand.vn).

3. Các nghiên cứu nổi bật về liệu pháp miễn dịch

Một số nghiên cứu nổi bật về liệu pháp miễn dịch, chi tiết như sau:

Nghiên cứu lâm sàng giai đoạn III HIMALAYA đã cho thấy durvalumab (Imfinzi) kết hợp với tremelimumab đã cải thiện đáng kể tỷ lệ sống sót tổng thể ở bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan (HCC) giai đoạn tiến triển, không thể phẫu thuật, so với bệnh nhân được điều trị bằng sorafenib (Nexavar).

Durvalumab và tremelimumab khác với các phương pháp điều trị khác ở chỗ chúng nhắm mục tiêu vào hai protein điểm kiểm soát miễn dịch. Durvalumab ngăn chặn protein PD-L1 trên bề mặt tế bào miễn dịch, trong khi liệu pháp thử nghiệm tremelimumab nhắm mục tiêu vào thụ thể CTLA-4.

Sau thời gian theo dõi trung bình là 16 tháng, kết quả cho thấy bệnh nhân được điều trị bằng durvalumab kết hợp với tremelimumab có nguy cơ tử vong thấp hơn 22% so với những bệnh nhân chỉ được điều trị bằng sorafenib. Sau 3 năm, khoảng 30,7% bệnh nhân được điều trị kết hợp vẫn còn sống, so với 24,7% ở nhóm chỉ dùng durvalumab và 20,2% ở nhóm chỉ dùng sorafenib (theo ASCO GI Symposium, 2022).

Liệu pháp tân bổ trợ là một xu hướng mới nổi, giúp ca mổ ít xâm lấn hơn

Một xu hướng mới nổi là sử dụng liệu pháp miễn dịch trước phẫu thuật (tân bổ trợ) để làm nhỏ khối u trước, giúp ca mổ ít xâm lấn hơn. Dữ liệu công bố trên The Lancet cho thấy liệu pháp miễn dịch bổ trợ giúp giảm tới 34% nguy cơ tái phát hoặc tử vong ở bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ, và con số này tăng lên tới 57% ở những bệnh nhân có mức bộc lộ PD-L1 cao. Ngày 22/6/2023, Bộ Y tế lần đầu tiên phê duyệt liệu pháp miễn dịch bổ trợ sau phẫu thuật và hóa chất cho bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn sớm, đánh dấu một cột mốc lịch sử trong điều trị ung thư phổi ở nước ta (theo Roche.com).

Với ung thư hắc tố, nghiên cứu so sánh cho thấy nhóm dùng miễn dịch tân bổ trợ có tỷ lệ tái phát thấp hơn đáng kể so với nhóm bắt đầu thuốc sau mổ. Kết quả của các thử nghiệm này đã xác định được các phác đồ điều trị tối ưu để tối đa hóa đáp ứng của bệnh nhân và giảm thiểu độc tính. Tuy nhiên, vẫn cần có những dấu ấn sinh học tốt hơn để tiên lượng, đánh giá đáp ứng của bệnh nhân với điều trị và dự đoán độc tính (theo Cimarron E Sharon, 2024).

Nhiều nghiên cứu về liệu pháp miễn dịch đã và đang thực hiện trong những năm gần đây 

Năm 2024-2025 đã chứng kiến cuộc đua toàn cầu về vaccine mRNA điều trị ung thư. Tại Nga, trung tâm Gamaleya đã hoàn tất sản xuất ba lô vaccine thử nghiệm và bắt đầu tuyển chọn 30 bệnh nhân để đánh giá tính an toàn và hiệu quả. Các nghiên cứu tiền lâm sàng trước đó ghi nhận kích thước khối u giảm khoảng 60-80%, tùy thuộc vào đặc điểm của từng loại ung thư.

Đầu tháng 4/2025, vaccine mRNA cá thể hóa mang tên “Neoonkovak” lần đầu tiên được sử dụng cho một bệnh nhân 60 tuổi mắc ung thư hắc tố da tại vùng Kursk. Loại vaccine này được thiết kế riêng cho từng người bệnh, chứa thông tin về các kháng nguyên đặc hiệu của khối u nhằm giúp hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư, kể cả các tổn thương có kích thước rất nhỏ.(theo vovworld.vn). Công nghệ mRNA cho phép vaccine được cá nhân hóa theo từng bệnh nhân dựa trên đặc điểm di truyền của khối u, hứa hẹn mở ra kỷ nguyên điều trị ung thư cá thể hóa thực sự.

Tại Việt Nam, Bộ Y tế đã công bố kế hoạch tham gia nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng quốc tế vaccine mRNA điều trị ung thư vào năm 2026, đồng thời đang thúc đẩy việc làm chủ công nghệ tế bào miễn dịch CAR-T trong nước (theo baochinhphu.vn).

4. Ứng dụng của liệu pháp miễn dịch trong y học hiện đại

Một số ứng dụng của liệu pháp miễn dịch trong y học hiện đại (theo Kenji Tanaka, 2025), bao gồm:

4.1. Điều trị ung thư

Liệu pháp miễn dịch đã tạo ra một cuộc cách mạng trong lĩnh vực ung thư học bằng cách cung cấp các lựa chọn điều trị mới cho nhiều loại ung thư. Liệu pháp này đặc biệt hiệu quả đối với những loại ung thư trước đây khó điều trị. Các liệu pháp ức chế điểm kiểm soát miễn dịch và liệu pháp CAR-T đã cải thiện đáng kể tỷ lệ sống sót ở một số loại ung thư.

Các loại ung thư đang được điều trị hiệu quả với liệu pháp miễn dịch bao gồm ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC), ung thư gan (HCC), ung thư hắc tố (Melanoma), ung thư máu (bạch cầu, u lympho), ung thư đại trực tràng, thận, bàng quang, cổ tử cung, nhiều chỉ định mới đang được phê duyệt dần theo từng năm.

Liệu pháp miễn dịch cung cấp thêm lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân ung thư

4.2. Bệnh tự miễn dịch

Trong các bệnh tự miễn dịch, hệ thống miễn dịch tấn công chính các mô của cơ thể. Liệu pháp miễn dịch có thể điều chỉnh các phản ứng miễn dịch để giảm viêm và tổn thương mô. Các kháng thể đơn dòng nhắm vào các con đường miễn dịch cụ thể thường được sử dụng trong các bệnh như viêm khớp dạng thấp và bệnh đa xơ cứng. Ví dụ kháng thể đơn dòng adalimumab (nhắm vào TNF-alpha) đã cách mạng hóa điều trị viêm khớp dạng thấp, vảy nến, và bệnh Crohn.

4.3. Ghép tạng và dung nạp miễn dịch

Trong ghép tạng, các thuốc ức chế miễn dịch (immunosuppressants) giúp cơ thể chấp nhận cơ quan mới mà không thải ghép. Nghiên cứu hiện nay đang tiến xa hơn, hướng tới tạo ra trạng thái “dung nạp miễn dịch” thực sự – khi cơ thể không còn nhận ra tạng ghép là “vật lạ” mà không cần dùng thuốc mãn tính.

4.4. Bệnh truyền nhiễm

Liệu pháp miễn dịch đóng vai trò quan trọng trong việc tăng cường phản ứng miễn dịch chống lại nhiễm trùng. Vaccine là một ví dụ điển hình về liệu pháp miễn dịch trong việc phòng ngừa các bệnh truyền nhiễm.

Các liệu pháp mới nổi hướng đến mục tiêu tăng cường khả năng miễn dịch chống lại các bệnh nhiễm trùng mãn tính như HIV và viêm gan.

4.5. Dị ứng

Liệu pháp miễn dịch dị ứng bao gồm việc tiếp xúc dần dần với các chất gây dị ứng để làm giảm độ nhạy cảm của hệ thống miễn dịch. Phương pháp này hiệu quả trong việc điều trị các bệnh dị ứng như hen suyễn và viêm mũi dị ứng.

Cơ chế hoạt động của liệu pháp miễn dịch trong việc làm giảm độ nhạy cảm của hệ thống miễn dịch 

Dù tiềm năng rất lớn, liệu pháp miễn dịch vẫn còn nhiều thách thức cần vượt qua như:

• Chi phí còn cao: một liệu trình CAR-T có thể tốn hàng trăm nghìn USD, khiến tiếp cận điều trị vẫn còn là rào cản lớn ở nhiều quốc gia.
• Tác dụng phụ: hội chứng giải phóng cytokine (CRS), viêm phổi miễn dịch, và các phản ứng tự miễn là những biến chứng cần theo dõi chặt chẽ.
• Kháng điều trị: một tỷ lệ bệnh nhân không đáp ứng hoặc đáp ứng ban đầu rồi tái phát – đòi hỏi các nghiên cứu sâu hơn.
• Hiệu quả trên khối u rắn còn hạn chế: đặc biệt với CAR-T, việc thâm nhập và duy trì hoạt động trong môi trường vi mô của khối u vẫn là bài toán chưa có lời giải hoàn hảo.

Tóm lại, điểm cốt lõi của liệu pháp miễn dịch không phải là chống lại bệnh tật từ bên ngoài, mà là khơi dậy sức mạnh vốn có từ bên trong cơ thể mỗi người. Mặc dù còn nhiều thách thức cần vượt qua, nhưng với tốc độ phát triển như hiện nay, nhiều chuyên gia tin rằng liệu pháp miễn dịch sẽ ngày càng trở nên hiệu quả hơn, an toàn hơn và tiếp cận được với nhiều bệnh nhân hơn trong thập kỷ tới.

HỆ THỐNG Y TẾ CHUYÊN SÂU Y HỌC TÁI TẠO VÀ TRỊ LIỆU TẾ BÀO MESCELLS | MSC

• Hotline: 0866 022 097
• Địa chỉ: TT21, số 204 Nguyễn Tuân, phường Thanh Xuân, Hà Nội, Việt Nam.
• Fanpage: Viện Nghiên Cứu Ứng Dụng Công Nghệ Tế Bào Mescells

NGUỒN THAM KHẢO:

• “The synergistic immunotherapeutic impact of engineered CAR-T cells with PD-1 blockade in lymphomas and solid tumors: a systematic review.” n.d. PMC. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11116574/#s4.
• Lei Peng. 2024. “CAR-T and CAR-NK as cellular cancer immunotherapy for solid tumors.” Cellular & Molecular Immunology. https://www.nature.com/articles/s41423-024-01207-0.
• “Immunotherapy Combination Significantly Improves Survival for Advanced Liver Cancer Patients.” 2022. Oncology News Central. https://www.oncologynewscentral.com/article/immunotherapy-combination-significantly-improves-survival-for-advanced-liver-cancer-patients.