Tế bào gốc cuống rốn là gì? Ưu điểm và tiềm năng ứng dụng trong y học

Ẩn trong dây rốn của trẻ sơ sinh – phần “rác thải” thường được loại bỏ sau sinh – là nguồn tế bào gốc phong phú, đa dạng và có tiềm năng y học vô cùng to lớn, được gọi là tế bào gốc cuống rốn. Loại tế bào này ngày càng được nghiên cứu và ứng dụng rộng rãi, đem lại cơ hội điều trị cho nhiều loại bệnh lý khác nhau. Vậy tế bào gốc cuống rốn là gì? Chúng được phân loại ra sao, có những ưu điểm nào và đang được nghiên cứu ứng dụng trong điều trị bệnh gì? Hãy cùng Mescells tìm hiểu toàn diện qua bài viết dưới đây.

1. Tế bào gốc cuống rốn là gì?

Tế bào gốc từ dây rốn là các tế bào gốc được thu thập từ máu và mô của dây rốn sau khi em bé chào đời. Đây là nguồn tế bào gốc thuộc nhóm chu sinh (perinatal), tức là thu thập quanh thời điểm sinh, không cần thủ thuật xâm lấn đối với mẹ lẫn bé, và thường bị thải bỏ nếu không được lưu trữ.

Chúng chủ yếu được sử dụng để điều trị và nghiên cứu các rối loạn liên quan đến máu, chẳng hạn như ung thư và các bệnh miễn dịch, điều trị bệnh tim, giúp tái tạo mạch máu, da, phục hồi gan và não. Những tế bào này hoàn toàn phù hợp với em bé và có thể được lưu trữ để sử dụng cho mục đích điều trị trong tương lai. Tuy nhiên, trong một số bệnh lý di truyền, tế bào tự thân có thể không phù hợp để điều trị cho chính trẻ, nên khi đó nguồn tế bào gốc từ người cho phù hợp (đồng loài) sẽ được ưu tiên.

Tế bào gốc cuống rốn được thu thập từ máu và mô dây rốn

Tế bào gốc cuống rốn là tên gọi chung cho hai loại tế bào gốc được thu nhận từ dây rốn và máu cuống rốn sau sinh. Trong đó, lớp thạch Wharton (Wharton’s jelly) của dây rốn là nguồn thu nhận tế bào gốc trung mô (MSC) dồi dào, còn máu cuống rốn chứa nhiều tế bào gốc tạo máu (HSC) nằm trong hệ thống tĩnh mạch và động mạch của dây rốn.

Điểm đặc biệt của tế bào gốc cuống rốn chính là tính “trẻ” sinh học của chúng, bởi đây là những tế bào thu thập từ thời điểm ngay sau khi sinh, chưa bị tác động bởi quá trình lão hóa, stress oxy hóa, thuốc, bệnh tật hay yếu tố môi trường. Điều này khiến chúng sở hữu chất lượng và khả năng sinh học vượt trội so với tế bào gốc từ người trưởng thành.

2. Phân loại tế bào gốc cuống rốn

Cuống rốn chứa hai loại tế bào gốc chính với đặc tính sinh học và ứng dụng lâm sàng khác nhau, cụ thể:

2.1. Tế bào gốc máu cuống rốn (UCB HSC)

Tế bào gốc máu cuống rốn là các tế bào gốc được phân lập từ máu còn lại trong dây rốn và nhau thai sau khi sinh. Thành phần chủ yếu là các tế bào gốc tạo máu (Umbilical Cord Blood Hematopoietic Stem Cells – UCB-HSC). Chúng mang dấu ấn bề mặt đặc trưng CD34+ và có khả năng biệt hóa thành toàn bộ các tế bào máu của cơ thể: hồng cầu, bạch cầu, tiểu cầu và tế bào miễn dịch.

Tế bào gốc tạo máu từ máu dây rốn (UCB HSC) “trẻ hơn” và có tính nguyên thủy cao, nghĩa là chúng có telomere dài hơn, tốc độ tăng sinh nhanh hơn và khả năng cấy ghép mạnh mẽ hơn. Chúng cũng có nguy cơ gây ra bệnh ghép chống chủ (GvHD) thấp hơn so với tủy xương người lớn (theo Emmanuel Ifeanyi Obeagu, 2025).

Tế bào gốc máu cuống rốn được sử dụng chủ yếu trong cấy ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) để điều trị các rối loạn máu và miễn dịch ác tính cũng như lành tính, chẳng hạn như bệnh bạch cầu, u lympho, thiếu máu bất sản và các chứng suy giảm miễn dịch khác.

2.2. Tế bào gốc từ mô cuống rốn (UC-MSC)

Tế bào gốc từ mô cuống rốn là các tế bào được phân lập từ mô dây rốn, đặc biệt từ lớp thạch Wharton – lớp mô đệm bao quanh các mạch máu trong dây rốn. Thành phần chủ yếu là các tế bào gốc trung mô (Umbilical Cord-derived Mesenchymal Stem Cells – UC-MSC). Đây là loại tế bào gốc đa năng (multipotent) có thể biệt hóa thành tế bào xương, sụn, mỡ, tế bào tim và tế bào thần kinh.

Tế bào gốc trung mô từ dây rốn (UC-MSCs) có thể được thu hoạch đơn giản từ phần mô bị loại bỏ sau quá trình sinh nở. Chúng có tốc độ tăng sinh nhanh, đặc tính điều hòa miễn dịch (chống viêm) mạnh mẽ và khả năng tiết ra các yếu tố tăng trưởng thúc đẩy quá trình lành vết thương. Nhờ vậy, chúng thường được sử dụng trong y học tái tạo và các thử nghiệm lâm sàng cho các bệnh lý liên quan đến tổn thương mô, bệnh tự miễn dịch và tăng cường khả năng ghép thành công trong cấy ghép tế bào gốc tạo máu

Tế bào gốc cuống rốn gồm hai loại chính là tế bào gốc tạo máu và tế bào gốc trung mô

3. Ưu điểm của tế bào gốc cuống rốn

3.1. Thu thập hoàn toàn không xâm lấn

Máu cuống rốn và mô dây rốn được thu thập ngay sau khi sinh, thời điểm mà dây rốn đã được cắt và thông thường sẽ bị thải bỏ cùng với nhau thai. Toàn bộ quy trình không gây bất kỳ đau đớn hay rủi ro nào cho mẹ hoặc trẻ sơ sinh, trái ngược với việc thu hoạch tế bào gốc từ tủy xương, vốn cần gây mê và tiềm ẩn các biến chứng như đau, nhiễm trùng và chảy máu (theo Emmanuel Ifeanyi Obeagu, 2025).

3.2. Chất lượng sinh học “trẻ” và ổn định

Tế bào gốc cuống rốn được thu thập ngay khi mới chào đời – rất non trẻ về mặt sinh học. Điều này giúp chúng có tốc độ tăng sinh cao hơn, ít lão hóa tế bào hơn và duy trì tiềm năng biệt hóa ổn định hơn so với tế bào gốc thu thập ở người trưởng thành. Tế bào gốc cuống rốn cũng chỉ có một cơ hội thu thập duy nhất và không thể tái tạo theo thời gian.

3.3. Tính miễn dịch thấp

Cả tế bào gốc tạo máu và tế bào gốc trung mô đều có tính sinh miễn dịch thấp hơn đáng kể so với các nguồn tế bào gốc trưởng thành. Tế bào gốc trung mô từ mô dây rốn đặc biệt nổi bật với MHC-II âm tính hoàn toàn, cho phép sử dụng cho người nhận không cùng huyết thống với nguy cơ đào thải thấp, mở ra mô hình điều trị “sẵn có” (off-the-shelf) tiện lợi hơn nhiều so với liệu pháp tự thân.

Tế bào gốc cuống rốn thu thập từ “rác thải sinh học” không xâm lấn, không gây đau đớn và tranh cãi đạo đức

3.4. Khả năng điều hòa miễn dịch đặc biệt

UC-MSC từ dây rốn có khả năng điều hòa miễn dịch vượt trội:

• Ức chế phản ứng viêm quá mức.
• Thúc đẩy phân cực đại thực bào M2 (chống viêm).
• Tăng tế bào T điều hòa (Tregs).
• Giảm tế bào Th17 (gây viêm).

Đặc tính này rất có giá trị trong điều trị bệnh tự miễn và phản ứng ghép chống chủ (GvHD).

3.5. Đa năng ứng dụng

Tế bào gốc cuống rốn có thể ứng dụng trong cả liệu pháp tự thân (dùng cho chính người lưu trữ) và đồng loài (dùng cho người thân hoặc bệnh nhân khác phù hợp). UCB-HSC được sử dụng rộng rãi trong ghép tế bào gốc tạo máu, trong khi UC-MSC có phổ ứng dụng rộng hơn trong y học tái tạo, điều trị bệnh thần kinh, tim mạch và tự miễn.

3.6. Không gây tranh cãi đạo đức

Khác với tế bào gốc phôi thai, tế bào gốc cuống rốn được thu thập từ vật liệu sinh học thường bị thải bỏ sau sinh, hoàn toàn không gây hại và không có tranh cãi về mặt đạo đức hay pháp lý.

Tế bào gốc cuống rốn có thể lưu trữ lâu dài để ứng dụng trong liệu pháp tự thân và đồng loài

4. Các hướng nghiên cứu và ứng dụng tế bào gốc cuống rốn

4.1. Điều trị ung thư máu và bệnh huyết học

Ghép tế bào gốc máu cuống rốn là ứng dụng lâm sàng lâu đời và được kiểm chứng vững chắc nhất. UCB-HSC được sử dụng để tái tạo hệ tạo máu cho bệnh nhân sau hóa trị/xạ trị liều cao trong điều trị:

• Bệnh bạch cầu cấp và mạn tính (leukemia).
• U lympho (lymphoma).
• Hội chứng rối loạn sinh tủy (MDS).
• Thiếu máu bất sản, thalassemia, bệnh hồng cầu hình liềm.

Năm 2023, FDA đã phê duyệt omidubicel (Omisirge®) – sản phẩm ghép tế bào gốc máu cuống rốn được mở rộng ex vivo từng được FDA cấp danh hiệu Breakthrough Therapy trước đó và chính thức được phê duyệt vào năm 2023, với kết quả thử nghiệm pha 3 cho thấy phục hồi hệ tạo máu nhanh hơn và an toàn hơn so với ghép máu cuống rốn thông thường. Đây là một lựa chọn điều trị tế bào gốc mới và có khả năng cứu sống bệnh nhân trưởng thành và trẻ em mắc các bệnh ung thư máu nguy cơ cao, bao gồm cả bệnh bạch cầu và u lympho (theo Food and Drug Administration, 2023).

Gần đây, thử nghiệm lâm sàng pha 2 tại Fred Hutchinson Cancer Center (công bố tháng 4/2026 trên Journal of Clinical Oncology) trên 28 bệnh nhân bạch cầu và hội chứng rối loạn sinh tủy (MDS) sử dụng sản phẩm tế bào gốc gộp (pooled) từ nhiều nguồn cuống rốn khác nhau cho kết quả 96% bệnh nhân sống sót sau 1 năm và không có ca nào bị bệnh ghép chống chủ cấp tính hay mạn tính nghiêm trọng – một trong những kết quả ấn tượng nhất từng được ghi nhận trong lĩnh vực ghép máu cuống rốn (theo Fred Hutchinson Cancer Center, 2026).

Vai trò ngày càng đa dạng của cấy ghép tế bào máu cuống rốn 

4.2. Y học tái tạo và phục hồi mô

Tế bào gốc trung mô thu nhận từ mô dây rốn (UC-MSC) đang được nghiên cứu tích cực trong tái tạo sụn khớp.

Liu và cộng sự đã tiến hành một nghiên cứu lâm sàng trên 3 bệnh nhân bị thoái hóa khớp gối được cấy ghép UC-MSC đơn lẻ với tổng số lượng tế bào từ 5 đến 7 × 10^7 thông qua tiêm nội khớp. Họ được theo dõi trong 3 tháng sau khi cấy ghép để quan sát kết quả lâm sàng và mức độ phục hồi chức năng khớp gối. Nghiên cứu kết luận rằng tiêm nội khớp bằng UC-MSC có thể cải thiện các triệu chứng lâm sàng và làm chậm tiến triển của thoái hóa khớp, có khả năng mang lại một lựa chọn điều trị an toàn và hiệu quả (theo C. Liu, 2017).

Theo tổng quan về ứng dụng lâm sàng của UC-MSC, nhiều nghiên cứu lâm sàng đã ghi nhận tế bào gốc trung mô từ mô dây rốn giúp cải thiện chức năng gan ở bệnh nhân xơ gan, viêm gan mạn tính và suy gan cấp tính. Cơ chế bao gồm chống xơ hóa (anti-fibrosis), bảo vệ tế bào gan (hepatoprotective) và kích thích tái tạo mô gan. Đây là lĩnh vực đang ngày càng có nhiều bằng chứng lâm sàng từ các thử nghiệm quy mô lớn.

4.3. Điều trị bệnh lý thần kinh

Nhờ khả năng tiết các yếu tố bảo vệ thần kinh (neurotrophic factors) và điều hòa miễn dịch, tế bào gốc cuống rốn đang được nghiên cứu trong điều trị các bệnh lý thần kinh:

• Bại não: Nhiều thử nghiệm lâm sàng đã ghi nhận hiệu quả cải thiện chức năng vận động ở trẻ bại não sau truyền tế bào gốc máu cuống rốn.
• Tổn thương tủy sống: UC-MSC hỗ trợ bảo vệ tế bào thần kinh và thúc đẩy phục hồi chức năng sau chấn thương.
• Bệnh thoái hóa thần kinh: Parkinson, Alzheimer đang được nghiên cứu trong các thử nghiệm tiền lâm sàng với kết quả đầy hứa hẹn.

Chunyan Si và cộng sự đã tiến hành tổng hợp dữ liệu và phân tích trên 13 nghiên cứu. Kết quả cho thấy cấy ghép tế bào gốc trung mô từ dây rốn người đã cải thiện đáng kể khả năng học tập và trí nhớ không gian ở chuột mang dấu hiệu bệnh Alzheimer. Ngoài ra, nó làm giảm đáng kể mức độ β-amyloid trong não, tăng yếu tố dinh dưỡng thần kinh có nguồn gốc từ não và giảm apoptosis tế bào thần kinh.

Phân tích nhóm phụ cho thấy, để cải thiện nhận thức, tiêm tĩnh mạch liều trung bình đến cao (≥1 ×10^6 (tế bào)) là phương pháp hiệu quả và mạnh mẽ nhất. Đối với việc loại bỏ amyloid-β, việc sử dụng liều thấp qua đường tĩnh mạch, não thất bên và vỏ não cho thấy hiệu quả đáng kể, trong khi tiêm vào hồi hải mã hai bên không mang lại lợi ích đáng kể (theo Chunyan Si, 2026).

Tế bào gốc cuống rốn là một trong những nguồn tế bào phổ biến được ứng dụng nghiên cứu điều trị các bệnh lý thần kinh

4.4. Điều trị bệnh tự miễn

Khả năng điều hòa miễn dịch mạnh mẽ của UC-MSC đang được ứng dụng nghiên cứu trong nhiều bệnh tự miễn:

• Lupus ban đỏ hệ thống: UC-MSC ức chế hoạt hóa tế bào T và B tự phản ứng, giảm kháng thể tự miễn.
• Viêm khớp dạng thấp: Giảm viêm khớp và ức chế tiến triển của bệnh qua cơ chế cận tiết.
• Phản ứng ghép chống chủ (GvHD): UC-MSC được sử dụng rộng rãi để kiểm soát GvHD sau ghép tế bào gốc tạo máu – một ứng dụng đã có bằng chứng lâm sàng mạnh mẽ.

4.5. Các bệnh về hô hấp và viêm cấp tính

Tế bào gốc trung mô từ dây rốn (UC-MSCs) đang được nghiên cứu để điều trị hội chứng suy hô hấp cấp tính (ARDS) và xơ phổi nhờ tác dụng chống viêm và truyền tín hiệu cận tiết, giúp điều hòa tình trạng viêm nghiêm trọng.

Trong đại dịch COVID-19, UC-MSC đã được nghiên cứu như liệu pháp hỗ trợ cho bệnh nhân nặng gặp hội chứng bão cytokine (cytokine storm). Một số thử nghiệm lâm sàng ghi nhận UC-MSC giúp giảm viêm phổi, cải thiện oxy máu và rút ngắn thời gian nằm ICU ở bệnh nhân COVID-19 nặng. Kết quả này đã khẳng định vai trò điều hòa miễn dịch của tế bào gốc cuống rốn trong các tình huống viêm hệ thống cấp tính (theo Dhanashree Murugan, 2022).

4.6. Liệu pháp không tế bào (Exosome)

Một xu hướng mới quan trọng liên quan đến việc sử dụng exosome có nguồn gốc từ tế bào gốc trung mô dây rốn người (hUCMSC-Exos) để tái tạo mô, có thể sửa chữa các mô mà không có rủi ro liên quan đến cấy ghép tế bào sống. Hiện nay, hUCMSC-Exos đang được nghiên cứu trong y học tái tạo để điều trị nhiều bệnh lý khác nhau, bao gồm các bệnh về gan, tim mạch và chấn thương tủy sống (theo Desheng Chen, 2025).

Tế bào trung mô từ mô dây rốn được ứng dụng trong điều trị nhiều bệnh lý thông qua con đường truyền tĩnh mạch

Tế bào gốc cuống rốn, gồm tế bào gốc máu cuống rốn và tế bào gốc trung mô từ mô dây rốn, đang là mục tiêu nghiên cứu và ứng dụng hiện nay vì những đặc tính và ưu điểm vượt trội. Đây là nền tảng cho sự phát triển và mở rộng quy mô nuôi cấy tế bào gốc nhằm cung cấp đủ số lượng cho các mục tiêu điều trị. Chúng cũng là tiền đề xây dựng và thương mại hóa của các ngân hàng lưu trữ mô/tế bào trên toàn thế giới.

Vì cơ hội thu thập tế bào gốc cuống rốn chỉ đến một lần duy nhất trong đời, trong khoảng thời gian ngắn ngủi ngay sau khi sinh, nên việc bảo quản tế bào gốc lâu dài cho mục đích sử dụng trong tương lai là điều cần được xem xét. Lưu trữ tế bào gốc cuống rốn hôm nay chính là cách để các bậc cha mẹ có thể trao cho con mình một “bảo hiểm sinh học” trọn đời, sẵn sàng phát huy giá trị khi y học tế bào gốc ngày càng hoàn thiện hơn trong những thập kỷ tới.

HỆ THỐNG Y TẾ CHUYÊN SÂU Y HỌC TÁI TẠO VÀ TRỊ LIỆU TẾ BÀO MESCELLS | MSC

• Hotline: 0866 022 097
• Địa chỉ: TT21, số 204 Nguyễn Tuân, phường Thanh Xuân, Hà Nội, Việt Nam.
• Fanpage: Viện Nghiên Cứu Ứng Dụng Công Nghệ Tế Bào Mescells

NGUỒN THAM KHẢO:

• Emmanuel Ifeanyi Obeagu. 2025. “Umbilical cord blood: a comprehensive review of protective and restorative properties in clinical applications – a narrative review.” PMC. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12577836/#sec13.