Ghép tế bào gốc tạo máu: Tìm hiểu quy trình, lợi ích và ứng dụng

Máu được ví như nguồn nhựa sống chạy khắp cơ thể, nuôi dưỡng mọi tế bào và cơ quan. Tuy nhiên, khi hệ thống sản xuất máu gặp sự cố do các bệnh lý hiểm nghèo, sức khỏe của chúng ta sẽ bị đe dọa nghiêm trọng. Trong bối cảnh đó, ghép tế bào gốc tạo máu đã ra đời như một bước tiến mang tính cách mạng của nền y học hiện đại, mở ra cơ hội sống thứ hai cho rất nhiều bệnh nhân. Để hiểu rõ hơn về phương pháp kỳ diệu này, hãy cùng Mescells phân tích chi tiết trong bài viết dưới đây nhé!

1. Tế bào gốc tạo máu là gì?

Tế bào gốc tạo máu là những tế bào nguyên thủy nhất trong cơ thể con người, đóng vai trò như một “nhà máy” sản xuất máu. Chúng sở hữu hai đặc tính vô cùng kỳ diệu là khả năng tự sinh sản vô hạn và khả năng biệt hóa (phát triển) thành tất cả các loại tế bào máu trưởng thành như hồng cầu (chở oxy), bạch cầu (bảo vệ cơ thể khỏi vi khuẩn) và tiểu cầu (giúp đông máu).

Các tế bào này thường cư trú chủ yếu bên trong tủy xương (phần xốp bên trong các xương lớn), nhưng cũng có thể được tìm thấy trong máu ngoại vi và đặc biệt là dồi dào trong máu cuống rốn của trẻ sơ sinh.

Tế bào gốc tạo máu (HSCs) và quá trình biệt hóa thành hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu 

2. Ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp gì?

Khác với phẫu thuật ghép tạng (như ghép gan, thận), ghép tế bào gốc tạo máu thực chất là một quá trình truyền tĩnh mạch các khối tế bào gốc khỏe mạnh vào hệ tuần hoàn của người bệnh với thao tác tương tự như truyền máu. Khi đi vào cơ thể, các tế bào gốc sẽ tự động tìm đường di chuyển đến tủy xương, cư trú tại đó và bắt đầu quá trình sản sinh ra các tế bào máu mới để thay thế cho hệ thống tạo máu bị lỗi hoặc đã bị phá hủy

Hiện nay, y học chia phương pháp này thành 2 dạng chính:

• Ghép tự thân: Tế bào gốc của chính người bệnh sẽ được thu thập và lưu trữ trước khi người bệnh bước vào đợt hóa trị/xạ trị liều cao, sau đó được truyền ngược lại vào cơ thể.
• Ghép đồng loài: Tế bào gốc từ một người hiến tặng khỏe mạnh, có thể là anh chị em ruột, người có mối quan hệ huyết thống, hoặc tình nguyện viên có chỉ số hòa hợp sinh học cao với người bệnh sẽ được sử dụng để cấy ghép.

Hình ảnh ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) từ tủy xương, máu ngoại vi và máu cuống rốn 

3. Ghép tế bào gốc tạo máu được chỉ định trong những trường hợp nào?

Phương pháp này được coi là phao cứu sinh cho rất nhiều bệnh lý ác tính và lành tính ở giai đoạn nghiêm trọng, bao gồm:

• Nhóm bệnh ác tính (ung thư): Các loại ung thư máu như bệnh Leukemia cấp dòng tủy hoặc dòng lympho, bạch cầu mạn dòng tủy (CML) kháng thuốc, hội chứng rối loạn sinh tủy (MDS), u lympho (Hodgkin và không Hodgkin), đa u tủy xương, hoặc một số khối u đặc ở trẻ em như u nguyên bào thần kinh.
• Nhóm bệnh lành tính: Suy tủy xương nặng, bệnh huyết sắc tố bẩm sinh (như Thalassemia thể nặng, bệnh hồng cầu hình liềm), các hội chứng suy giảm miễn dịch bẩm sinh và một số rối loạn chuyển hóa di truyền.

>>> Tìm hiểu thêm: Cấy ghép tế bào gốc: Quy trình, lợi ích và hạn chế của liệu pháp

Hình ảnh bệnh ung thư máu (Leukemia) – Chỉ định ghép tế bào gốc tạo máu HSCT 

4. Quy trình ghép tế bào gốc tạo máu

Một ca ghép tế bào gốc là một hành trình dài và được thực hiện cực kỳ nghiêm ngặt qua các bước sau:

• Bước 1: Khám và chuẩn bị: Bệnh nhân và người hiến (nếu có) được khám sức khỏe và xét nghiệm độ tương thích HLA. Sau đó, bác sĩ sẽ đặt một ống thông (catheter) vào tĩnh mạch lớn ở ngực bệnh nhân để phục vụ việc truyền dịch và thuốc mà không gây đau đớn nhiều lần.
• Bước 2: Thu thập và lưu trữ tế bào gốc: Tế bào gốc được kích thích để thu hoạch từ máu ngoại vi, tủy xương hoặc máu cuống rốn. Sau đó được xử lý và bảo quản đông lạnh sâu ở nhiệt độ -196 độ C.
• Bước 3: Phác đồ điều kiện hóa: Người bệnh sẽ trải qua quá trình hóa trị hoặc xạ trị liều cao. Bước này nhằm tiêu diệt triệt để tế bào ung thư hoặc các tế bào máu bị bệnh, đồng thời ức chế hệ miễn dịch để cơ thể không đào thải tế bào gốc mới.
• Bước 4: Truyền tế bào gốc: Các tế bào gốc khỏe mạnh được rã đông và truyền trực tiếp vào cơ thể người bệnh qua đường tĩnh mạch trung tâm.
• Bước 5: Theo dõi phục hồi mảnh ghép: Người bệnh sẽ được chăm sóc trong phòng cách ly vô trùng. Trong khoảng 10-28 ngày, tế bào gốc sẽ di chuyển về tủy xương và sản sinh tế bào máu mới. Bác sĩ sẽ theo dõi sát sao để xử lý các nguy cơ biến chứng.

Quy trình ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) gồm 5 giai đoạn chính: đánh giá trước ghép, thu thập tế bào gốc, điều trị chuẩn bị, truyền ghép tế bào gốc và phục hồi sau ghép  

5. Lợi ích và nguy cơ của ghép tế bào gốc tạo máu

Những lợi ích mà ghép tế bào gốc tạo máu mang lại là không thể phủ nhận. Phương pháp này mang lại khả năng chữa khỏi tận gốc các căn bệnh máu nan y, khôi phục hệ miễn dịch và giúp người mắc bệnh di truyền (như Thalassemia) thoát khỏi việc phải truyền máu suốt đời. Đối với bệnh nhân ung thư, các tế bào miễn dịch của người hiến còn có khả năng tự động tìm và tiêu diệt các tế bào ung thư còn sót lại (hiệu ứng GvL).

Tuy nhiên, do tính chất phức tạp của thủ thuật và việc phải ức chế mạnh mẽ hệ miễn dịch, người bệnh có thể phải đối mặt với nhiều rủi ro ở cả giai đoạn sớm và muộn.

• Nguy cơ sớm: Viêm loét niêm mạc, sốt, nhiễm trùng cơ hội, chảy máu do thiếu tiểu cầu, thải ghép, hội chứng tắc tĩnh mạch gan (VOD/SOS) và đặc biệt là bệnh mảnh ghép chống chủ cấp tính (GVHD) – hiện tượng tế bào miễn dịch của người hiến quay lại tấn công các cơ quan của người nhận.
• Nguy cơ muộn: Bệnh mảnh ghép chống chủ mạn tính (tương tự bệnh tự miễn), đục thủy tinh thể, suy thận, tổn thương gan mạn tính, ung thư thứ phát hoặc nguy cơ tái phát bệnh gốc.

>>> Xem thêm bài viết: Tiêm tế bào gốc là gì? Giải pháp đột phá của y học tái tạo hiện đại

Bệnh nhân sau ghép tế bào gốc tạo máu được cách ly bảo vệ 

6. Những nghiên cứu, ứng dụng ghép tế bào gốc tạo máu

Y học hiện đại đang chứng kiến những sáng tạo đáng kinh ngạc trong lĩnh vực cấy ghép, giúp nâng cao hiệu quả và an toàn của kỹ thuật này. Không dừng lại ở việc chữa các bệnh huyết học truyền thống, y học thế giới đang mở rộng biên giới ứng dụng của tế bào gốc tạo máu:

• Kết hợp công nghệ chỉnh sửa gen (CRISPR): Các nhà khoa học đã thành công thu thập tế bào gốc của bệnh nhân Thalassemia, sửa lỗi gen gây bệnh bằng công nghệ CRISPR, rồi ghép lại cho chính họ. Phương pháp này giúp trị tận gốc bệnh bẩm sinh mà không cần tìm người hiến phù hợp.
• Điều trị bệnh tự miễn: Ghép tế bào gốc tạo máu tự thân đang được nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng tích cực để “xây lại” hệ miễn dịch cho bệnh nhân bị xơ cứng rải rác (Multiple Sclerosis) hay Lupus ban đỏ hệ thống nặng.
• Tăng sinh tế bào gốc từ máu cuống rốn: Máu cuống rốn có mật độ tế bào gốc cao nhưng số lượng thường ít, chỉ đủ cho trẻ em. Hiện nay, các công nghệ nuôi cấy tân tiến đã có thể nhân bản số lượng tế bào này lên gấp nhiều lần, giúp người trưởng thành cũng có cơ hội tiếp cận nguồn tế bào gốc quý giá này.

Tái thiết lập hệ miễn dịch sau ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT), giúp phục hồi miễn dịch trung ương và ngoại vi 

Ghép tế bào gốc tạo máu là một kỹ thuật y khoa phức tạp, đóng vai trò quan trọng trong y học tái tạo, giúp phục hồi hệ thống tạo máu và miễn dịch của con người. Nhờ sự kết hợp với các công nghệ tiên tiến như chỉnh sửa gen hay trí tuệ nhân tạo, quy trình này ngày càng an toàn và hiệu quả hơn. Dù hành trình ghép tủy có thể gian nan, nhưng đằng sau đó là cánh cửa mở ra một cuộc sống khỏe mạnh và trọn vẹn cho hàng triệu người bệnh trên toàn thế giới.

HỆ THỐNG Y TẾ CHUYÊN SÂU Y HỌC TÁI TẠO VÀ TRỊ LIỆU TẾ BÀO MESCELLS | MSC

• Hotline: 0866 022 097
• Địa chỉ: TT21, số 204 Nguyễn Tuân, phường Thanh Xuân, Hà Nội, Việt Nam.
• Fanpage: Viện Nghiên Cứu Ứng Dụng Công Nghệ Tế Bào Mescells

NGUỒN THAM KHẢO:

• Jagannath M, et al. Hematopoietic Stem Cell Transplantation. StatPearls Publishing; 2023 https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30725636/ 
• Barriga F. Hematopoietic stem cell transplantation: clinical use and perspectives. Biological Research. 2012;45(3):307-16. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/23283440/ 
• Bryder D, Rossi DJ, Weissman IL. Hematopoietic Stem Cells: The Paradigmatic Tissue-Specific Stem Cell. The American Journal of Pathology. 2006;169(2):338-346. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC1698791/ 
• Spangrude GJ. Hematopoietic stem cells. Methods in Enzymology. 2006;419:221-38. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17141055/ 
• Morrison SJ, Uchida N, Weissman IL. The biology of hematopoietic stem cells. Annual Review of Cell and Developmental Biology. 1995;11:105-129. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/8689561/ 
• Lee S, et al. Hematopoietic Stem Cells and Their Roles in Tissue Regeneration. Biopreservation and Biobanking (PMC). 2020;18(2):137-145. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7119209/