Tế bào gốc tạo máu là gì? Vai trò và tiềm năng ứng dụng trong y học

Tế bào gốc tạo máu đóng vai trò quan trọng trong quá trình hình thành và duy trì hệ thống máu của cơ thể, là nền tảng cho nhiều phương pháp điều trị các bệnh lý về máu và hệ miễn dịch hiện nay. Nhờ những đặc điểm chuyên biệt, chúng được ứng dụng rộng rãi trong y học, đặc biệt là trong điều trị ung thư máu và các bệnh lý huyết học di truyền. Để hiểu rõ hơn về tế bào gốc tạo máu, nguồn gốc, đặc điểm cũng như vai trò của chúng trong y học hiện đại, hãy cùng Mescells giải đáp thông qua bài viết sau đây.

1. Tế bào gốc tạo máu là gì?

Tế bào gốc tạo máu (hematopoietic stem cells – HSC) là một quần thể tế bào gốc hiếm gặp, có khả năng phát triển thành nhiều loại tế bào máu khác nhau bao gồm bạch cầu, hồng cầu và tiểu cầu. Toàn bộ quá trình này được gọi là tạo máu (hematopoiesis), một hệ thống phân cấp liên tục, bắt đầu từ một tế bào gốc duy nhất và mở rộng thành nhiều loại tế bào máu trưởng thành khác nhau.

2. Nguồn gốc của tế bào gốc tạo máu

Trên lâm sàng, tế bào gốc tạo máu có thể được thu thập từ ba nguồn chính, mỗi nguồn có đặc điểm và chỉ định sử dụng riêng, chi tiết như sau:

• Tủy xương: Đây là địa điểm chính của quá trình tạo máu trong suốt cuộc đời trưởng thành, được thu thập thông qua các thủ thuật chọc hút trực tiếp. Đây là nguồn gốc được nghiên cứu lâu đời và đạt được nhiều thành tựu nhất định.
• Máu ngoại vi: Được thu thập bằng cách huy động các HSC ra máu, sau đó thu thập bằng máy tách tế bào. Đây là nguồn khá phổ biến, ít xâm lấn hơn và phục hồi tủy nhanh hơn.
• Máu cuống rốn: Được thu thập từ mẫu dây rốn ngay khi em bé chào đời. Nguồn này dễ thu thập, lưu trữ, không xâm lấn hoặc ảnh hưởng đến mẹ và thai nhi.

>>> Xem thêm: Tế bào gốc cuống rốn là gì? Ưu điểm và tiềm năng ứng dụng trong y học

Tế bào gốc tạo máu có thể được thu thập từ ba nguồn chính là tủy xương, máu ngoại vi và máu dây rốn 

3. Đặc điểm của tế bào gốc tạo máu

Tự tái tạo: Tế bào gốc tạo máu có khả năng phân chia để tạo ra các bản sao chính xác của chính mình, đảm bảo nguồn tế bào gốc không bao giờ cạn kiệt. Phần lớn HSC tồn tại ở trạng thái ngủ đông, chỉ số ít được huy động vào chu kỳ phân chia tại một thời điểm để duy trì sự cân bằng lâu dài, thường được chia thành hai nhóm [1]:

• HSC dài hạn (long-term HSC): Có khả năng tự làm mới gần như vô hạn, đảm bảo nguồn cung tế bào máu suốt đời
• HSC ngắn hạn (short-term HSC): Chỉ duy trì khả năng này trong một khoảng thời gian giới hạn.

Đa tiềm năng (Phân hóa đa dòng): HSCs có thể phát triển thành tất cả các loại tế bào máu, được chia thành hai nhóm chính:

• Dòng tế bào tủy: Hồng cầu, tiểu cầu và bạch cầu như bạch cầu trung tính và đại thực bào.
• Dòng tế bào lympho: Tế bào T, tế bào B và tế bào tiêu diệt tự nhiên (NK).

Di cư và định vị: Chúng có thể di chuyển qua đường máu và tìm đường trở lại vị trí thích hợp trong tủy xương sau khi cấy ghép [1].

Các dấu ấn bề mặt: Trên bề mặt, dấu ấn CD34 thường được dùng để nhận diện và định lượng HSC trong thực hành lâm sàng.

>>> Tìm hiểu thêm: Tế bào gốc tủy xương và tiềm năng ứng dụng trong điều trị bệnh lý

Tiềm năng phân hóa đa dòng của tế bào gốc tạo máu  

4. Vai trò của tế bào gốc tạo máu đối với cơ thể

Vai trò của tế bào gốc tạo máu đối với cơ thể mang tính nền tảng và liên tục suốt đời. Chúng phân chia để tạo ra nhiều tế bào gốc hơn, đảm bảo nguồn cung tế bào gốc không bao giờ cạn kiệt. Mỗi ngày, hệ thống tạo máu bắt nguồn từ quần thể HSC phải sản sinh ra khoảng vài trăm tỷ tế bào máu mới để thay thế các tế bào già cỗi hoặc đã chết, đảm bảo dòng chảy không gián đoạn của hồng cầu vận chuyển oxy, bạch cầu bảo vệ cơ thể trước tác nhân gây bệnh, và tiểu cầu tham gia quá trình đông máu. Nếu không có nguồn cung liên tục và ổn định từ tế bào gốc tạo máu, chỉ trong vài tuần, cơ thể sẽ rơi vào tình trạng suy tủy nghiêm trọng, đe dọa trực tiếp đến tính mạng.

Tế bào gốc tạo máu sản sinh ra các tế bào mới để đảm bảo duy trì và cân bằng các hoạt động của tế bào máu và tế bào miễn dịch liên tục suốt đời 

5. Tiềm năng ứng dụng của tế bào gốc tạo máu

5.1. Ứng dụng y tế hiện tại

• Ung thư máu: Điều trị bệnh bạch cầu, u lympho và đa u tủy bằng cách thay thế tủy xương bị bệnh sau khi hóa trị liều cao.
• Các bệnh lý về máu di truyền: Điều trị các bệnh như thiếu máu bất sản nặng, thalassemia và bệnh hồng cầu hình liềm.
• Suy giảm miễn dịch: Khôi phục hệ miễn dịch khỏe mạnh ở bệnh nhân mắc chứng suy giảm miễn dịch nguyên phát

Trong đó, ứng dụng phổ biến nhất là ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT), được chỉ định trong điều trị nhiều bệnh lý huyết học ác tính. Có hai phương pháp chính là ghép đồng loại (allogeneic, từ người hiến khác) và ghép tự thân (autologous, từ chính bệnh nhân). Nhìn chung, HSCT đã cải thiện kết quả lâm sàng của bệnh nhân mắc các bệnh nặng [3].

5.2. Các ứng dụng mới nổi và tương lai

• Liệu pháp gen: Chỉnh sửa tế bào gốc tạo máu (HSC) của chính bệnh nhân bên ngoài cơ thể bằng các công cụ như CRISPR để sửa chữa các lỗi di truyền trước khi truyền lại vào cơ thể nhằm mang lại hiệu quả chữa trị lâu dài.
• Liệu pháp ghép chống khối u: Sử dụng các tế bào miễn dịch được cấy ghép để tấn công các tế bào ung thư còn sót lại.
• Y học tái tạo: Kiểm tra tính dẻo dai của tế bào gốc tạo máu và sự tiết các yếu tố tăng trưởng để phục hồi tiềm năng trong các mô ngoài hệ tạo máu, bao gồm các bệnh lý thiếu máu cục bộ và thần kinh.

Ghép tế bào gốc tạo máu được ứng dụng trong điều trị nhiều bệnh lý huyết học ác tính 

6. Rủi ro và biến chứng cần lưu ý khi sử dụng tế bào gốc tạo máu

Mặc dù có tiềm năng chữa khỏi nhiều bệnh khác nhau, cấy ghép tế bào gốc tạo máu cũng có thể dẫn đến một số biến chứng ảnh hưởng đến tính mạng của bệnh nhân và gây tử vong.

Bệnh ghép chống chủ (GVHD) là một biến chứng phổ biến sau khi ghép tế bào gốc tạo máu, xảy ra khi các tế bào miễn dịch của người hiến tấn công các mô khỏe mạnh trong cơ thể người bệnh. Tình trạng này có thể ảnh hưởng đến nhiều cơ quan, thường gặp ở da, gan và đường tiêu hóa. Đồng thời, bệnh có thể chia thành 2 dạng là cấp tính (ngắn hạn) hoặc mãn tính (dài hạn), tùy theo thời điểm khởi phát và diễn biến bệnh.

Đối với bệnh nhân thực hiện cấy ghép tế bào gốc tạo máu, các biến chứng sớm (trong vòng 30 ngày sau ghép) thường là do phác đồ điều trị chuẩn bị và tình trạng giảm bạch cầu trung tính sau đó. Chúng bao gồm nhiễm trùng và các biến chứng không do nhiễm trùng, chẳng hạn như viêm niêm mạc miệng và ruột, tăng men gan, viêm bàng quang xuất huyết và các triệu chứng thần kinh trở nặng.

Bệnh ghép chống chủ là một biến chứng phổ biến sau khi ghép tế bào gốc tạo máu 

Các biến chứng muộn bao gồm các bệnh tự miễn thứ phát, trong đó có cả bệnh lý về huyết học, chẳng hạn như xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch, thiếu máu tán huyết tự miễn hoặc bệnh máu khó đông mắc phải. Ngoài ra, người bệnh có thể gặp một số bệnh không liên quan đến huyết học, chẳng hạn như viêm tuyến giáp, viêm khớp dạng thấp hoặc bệnh Crohn. Bên cạnh các bệnh tự miễn, các biến chứng muộn khác là rối loạn nội tiết và rối loạn chức năng tuyến sinh dục, có thể ảnh hưởng đến khả năng sinh sản [4].

Ngoài ra, sau khi sử dụng tế bào gốc tạo máu, các tế bào mới này có thể không bám trụ được trong tủy xương và bắt đầu sản sinh tế bào máu. Điều này đòi hỏi phải điều trị bổ sung hoặc ghép tủy lại.

Có thể nói, tế bào gốc tạo máu không chỉ là nền tảng duy trì sự sống thông qua quá trình tạo máu liên tục, mà còn là một trong những công cụ điều trị quan trọng nhất của y học hiện đại, đặc biệt trong lĩnh vực ghép tủy và điều trị các bệnh lý huyết học ác tính. Với tốc độ nghiên cứu ngày càng phát triển, hy vọng trong tương lai không xa, những hiểu biết sâu sắc hơn về tế bào gốc tạo máu sẽ tiếp tục mở ra nhiều liệu pháp đột phá, mang lại cơ hội điều trị bền vững cho hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới.

HỆ THỐNG Y TẾ CHUYÊN SÂU Y HỌC TÁI TẠO VÀ TRỊ LIỆU TẾ BÀO MESCELLS | MSC

• Hotline: 0866 022 097
• Địa chỉ: TT21, số 204 Nguyễn Tuân, phường Thanh Xuân, Hà Nội, Việt Nam.
• Fanpage: Viện Nghiên Cứu Ứng Dụng Công Nghệ Tế Bào Mescells

NGUỒN THAM KHẢO:

• Jun Seita, 2011, “Hematopoietic Stem Cell: Self-renewal versus Differentiation”, PMC, https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC2950323/
• “Hematopoietic Stem Cell”, Science Direct, https://www.sciencedirect.com/topics/immunology-and-microbiology/hematopoietic-stem-cell
• Amjad Ahmed Aljagthmi, 2025, “Hematopoietic stem cells: Understanding the mechanisms to unleash the therapeutic potential of hematopoietic stem cell transplantation”, Springer Nature Link, https://link.springer.com/article/10.1186/s13287-024-04126-z#Sec2
• Malgorzata Mikulska, 2024, “Chapter 10 – Early and late complications of hematopoietic stem cell transplantation”, Science Direct, https://www.sciencedirect.com/science/chapter/handbook/abs/pii/B9780323902427000109