Tế bào gốc chữa được những bệnh gì? Ưu điểm và hạn chế

Tế bào gốc đang trở thành một trong những hướng phát triển nổi bật của y học tái tạo nhờ khả năng hỗ trợ phục hồi các mô và cơ quan bị tổn thương. Điều này khiến nhiều người đặt ra câu hỏi: Tế bào gốc chữa được những bệnh gì? Trên thực tế, công nghệ tế bào gốc đã được ứng dụng trong điều trị một số bệnh lý nhất định và đang được nghiên cứu rộng rãi đối với nhiều nhóm bệnh khác như cơ xương khớp, thần kinh, tim mạch, miễn dịch hay các bệnh mạn tính.

Tuy nhiên, không phải mọi bệnh đều có thể điều trị bằng tế bào gốc và hiệu quả còn phụ thuộc vào từng tình trạng cụ thể cũng như các bằng chứng khoa học hiện có. Bài viết dưới đây của Mescells sẽ giúp bạn hiểu rõ tế bào gốc hiện đang được ứng dụng trong những bệnh nào và tiềm năng thực sự của phương pháp này trong y học tái tạo.

1. Tế bào gốc là gì?

Tế bào gốc là nền tảng của sự sống và là hệ thống sửa chữa tự nhiên của cơ thể con người. Đây là một loại tế bào đặc biệt, có khả năng tạo ra nhiều tế bào giống như chính chúng, tức là tự tái tạo, đồng thời có thể biến đổi thành các tế bào khác thực hiện các chức năng khác nhau trong một quá trình gọi là biệt hóa. Sự có mặt của chúng ở hầu hết các mô giúp cơ thể luôn được làm mới, tự chữa lành nhanh chóng sau mỗi tổn thương hoặc chấn thương.

Dựa vào mức độ linh hoạt, tế bào gốc được chia thành nhiều loại khác nhau, trong đó mạnh mẽ nhất là tế bào gốc phôi. Loại tế bào này có khả năng biệt hóa thành hầu hết các loại tế bào trong cơ thể. Ngược lại, phần lớn các tế bào gốc khác trong cơ thể có khả năng tạo ra tế bào ít hơn và thường ẩn mình tại các mô và cơ quan cụ thể để thực hiện nhiệm vụ duy trì và sửa chữa chính nơi đó.

Tế bào gốc có thể biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau 

Tùy thuộc vào vị trí của tế bào gốc, mỗi loại có thể phát triển thành các mô tương ứng. Ví dụ điển hình là tế bào gốc tạo máu, chúng cư trú trong tủy xương và có thể liên tục sản sinh ra toàn bộ các loại tế bào chuyên biệt hoạt động trong máu.

2. Tiềm năng tế bào gốc chữa được bệnh gì?

2.1. Ung thư máu và các rối loạn huyết học

Đây là lĩnh vực mà tế bào gốc có lịch sử ứng dụng lâu đời nhất và thành công nhất. Ghép tế bào gốc tạo máu (Hematopoietic Cell Transplantation – HCT) hiện đã trở thành phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho nhiều bệnh lý nghiêm trọng.

TS.BS. Bạch Quốc Khánh, Chủ tịch Hội Huyết học – Truyền máu Việt Nam, cho biết:

“Với những bệnh nhân ung thư máu ác tính, nếu điều trị đơn thuần thì thời gian sống đến 5 năm khoảng 20-30%, nhưng với phương pháp ghép tế bào gốc tạo máu, tỉ lệ bệnh nhân sống trên 5 năm lên tới 50-60%”.

Đến nay, Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương đã ghép tế bào gốc tạo máu cho gần 600 ca bệnh, trong đó 2/3 là ghép tế bào gốc máu đồng loại (từ anh chị em ruột, cha mẹ, máu dây rốn). Ghép tế bào gốc tạo máu có thể điều trị các bệnh máu như: đa u tủy xương, u lympho Hodgkin, u lympho không Hodgkin, lơ-xê-mi cấp tiền tủy bào… (1).

2.2. Bệnh cơ xương khớp

Liệu pháp tế bào gốc cho các bệnh lý cơ xương khớp tại Việt Nam đang phát triển mạnh mẽ, sử dụng chủ yếu tế bào gốc trung mô (MSC) được phân lập từ mô mỡ, tủy xương hoặc dây rốn để điều trị các bệnh như thoái hóa khớp, tổn thương sụn và chấn thương dây chằng.

Việt Nam đã nghiên cứu và sản xuất thành công sản phẩm tế bào gốc từ mô mỡ người (như Cartilatist do Viện Tế bào gốc (Đại học Khoa học Tự nhiên TP.HCM) nghiên cứu và phát triển) để điều trị thoái hóa khớp và đĩa đệm cột sống. Hiện nay, tế bào gốc trung mô từ mô mỡ và mô dây rốn là loại tế bào được ứng dụng nhiều nhất trong điều trị các bệnh cơ xương khớp vì thu thập dễ dàng, ít hoặc không xâm lấn và thuận lợi cho việc ứng dụng rộng rãi trong điều trị.

2.3. Bệnh đa xơ cứng

Năm 2012, Connick và các cộng sự đã tiến hành một thử nghiệm tiêm tĩnh mạch MSC có nguồn gốc từ tủy xương cho bệnh nhân đa xơ cứng (MS) và đã ghi nhận tác dụng bảo vệ thần kinh (2).

Năm 2014, Llufriu và các đồng nghiệp đã tiến hành một nghiên cứu ngẫu nhiên giai đoạn II để đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của việc cấy ghép tế bào gốc trung mô tĩnh mạch ở bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng (3). Kết quả cho thấy MSC tủy xương an toàn và có thể làm giảm các thông số viêm. Việc tái tạo các tổn thương bằng cách thay thế các tế bào oligodendrocyte hoặc tế bào thần kinh bị tổn thương bằng tế bào gốc thần kinh là một triển vọng đầy hứa hẹn khác cho liệu pháp điều trị MS trong tương lai.

Tế bào gốc và những tác động trong điều trị bệnh đa xơ cứng

Một tổng quan toàn diện được công bố năm 2023 trên tạp chí Cureus (thuộc cơ sở dữ liệu PubMed/NCBI) đã phân tích nhiều thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng (RCT) về ghép tế bào gốc tạo máu tự thân (autologous HCT) trong điều trị MS. Kết quả là liệu pháp này cho thấy khả năng làm giảm tổn thương mới và hoạt động viêm, đặc biệt hiệu quả ở dạng MS tái phát – thuyên giảm (RRMS) (4).

2.4. Đột quỵ và các bệnh thoái hóa thần kinh

Cho đến nay, chỉ có một số lượng hạn chế các thử nghiệm lâm sàng quy mô nhỏ đã kiểm tra tính an toàn và khả thi của liệu pháp tế bào gốc ở bệnh nhân Alzheimer (AD). Một thử nghiệm giai đoạn I sử dụng tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ máu dây rốn người (hUCB-MSC) đã chứng minh tính an toàn và khả năng dung nạp của việc truyền tĩnh mạch lặp lại ở bệnh nhân Alzheimer, với một số bằng chứng về sự ổn định chức năng nhận thức (5).

Một nghiên cứu tổng quan (PubMed PMID: PMC10529019) đã rà soát toàn bộ thử nghiệm lâm sàng về điều trị bằng tế bào ở bệnh nhân đột quỵ, Alzheimer và Parkinson. Nghiên cứu này ghi nhận rằng sau khi tiêm tế bào gốc trung mô hoặc tế bào gốc tủy xương, chủ yếu qua đường tĩnh mạch hoặc tiêm trực tiếp vào vùng não, nhiều bệnh nhân đột quỵ và Parkinson (trong độ tuổi 40-80) đã phục hồi phần nào chức năng thần kinh và vận động, với mức độ an toàn được đánh giá tốt trong các giai đoạn theo dõi từ 3 tháng đến 5 năm (6).

2.5. Đái tháo đường

Một phân tích tổng hợp (meta-analysis) công bố trên tạp chí Frontiers in Endocrinology vào tháng 5/2024 đã tổng hợp 13 thử nghiệm lâm sàng về ghép tế bào gốc trung mô (MSC) trong điều trị cả đái tháo đường type 1 và type 2. Kết quả cho thấy MSC có tác động tích cực trong việc cải thiện kiểm soát đường huyết và bảo tồn chức năng tế bào beta tụy, mở ra hướng nghiên cứu đầy triển vọng cho bệnh lý này (theo Umm E. Habiba, 2024).

Tiềm năng của tế bào gốc trong điều trị đái tháo đường và các biến chứng liên quan 

Mặt khác, năm 2024, các nhà nghiên cứu tại Đại học Stanford đã công bố một nghiên cứu tiền lâm sàng trên chuột, mở ra hướng tiếp cận an toàn hơn để chuẩn bị cho ghép tế bào gốc máu trong điều trị đái tháo đường type 1. Thay vì phải dùng hóa-xạ trị liều cao như trong ung thư, họ chỉ cần ức chế nhẹ hoạt động tủy xương để tạo chỗ cho tế bào gốc người hiến định cư và phát triển. Kết quả trên chuột cho thấy phương pháp này có tiềm năng chữa khỏi hoặc ngăn ngừa bệnh đái tháo đường type 1, tuy nhiên vẫn cần thêm các nghiên cứu trên người để xác nhận trước khi có thể ứng dụng lâm sàng (theo Stanford Medicine, 2025).

2.6. Các bệnh lý khác

Một nghiên cứu được thực hiện tại Bệnh viện Đại học Nottingham (Anh) năm 2024 trên bệnh nhân tim mạch (PubMed, PMC12464503), so sánh 47 trường hợp được ghép tế bào gốc với 48 trường hợp điều trị thông thường. Nhóm điều trị bằng tế bào gốc cho thấy phân suất tống máu thất trái (LVEF) cải thiện từ 30,2% lên 43,6% sau 6 tháng (p<0,01), khả năng đi bộ trong 6 phút tăng thêm 80m (so với 30m ở nhóm chứng) và tỷ lệ nhập viện thấp hơn đáng kể (10,6% so với 27,1%) (theo Muhammad Rehan Mushtaq, 2025).

Một phân tích tổng hợp đã rà soát 1.136 thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc từ cơ sở dữ liệu TrialTrove (tính đến tháng 10/2024), tập trung vào các bệnh tự miễn và viêm mạn tính. Nghiên cứu ghi nhận sự tăng trưởng vượt bậc từ 11 thử nghiệm/năm (giai đoạn 2000-2004) lên đỉnh 73 thử nghiệm vào năm 2019. Các bệnh tự miễn như lupus, viêm khớp dạng thấp và bệnh viêm ruột đang được nghiên cứu chuyên sâu nhất (theo Wu D, 2025).

Mặc dù tế bào gốc có thể chữa khỏi một số bệnh về máu, nhưng nhiều liệu pháp khác vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng và chưa được coi là phương pháp điều trị toàn diện, dứt điểm.

Tế bào gốc được nghiên cứu và ứng dụng trong điều trị các bệnh lý về máu và y học tái tạo 

3. Điều trị bệnh bằng tế bào gốc được thực hiện như thế nào?

Hiểu tế bào gốc chữa được bệnh gì chưa đủ, chúng ta cũng cần biết quy trình điều trị diễn ra như thế nào. Quy trình cụ thể thay đổi tùy theo bệnh lý, loại tế bào được sử dụng và nguồn gốc tế bào (từ chính bệnh nhân hay người hiến). Tuy nhiên, nhìn chung, quá trình này trải qua các bước cơ bản sau:

Bước 1: Đánh giá và lựa chọn bệnh nhân

Bác sĩ sẽ thực hiện các xét nghiệm toàn diện để đánh giá tình trạng sức khỏe, giai đoạn bệnh và khả năng chịu đựng của bệnh nhân. Không phải ai cũng phù hợp với liệu pháp tế bào gốc, các trường hợp được lựa chọn phải đáp ứng những tiêu chí nghiêm ngặt để đảm bảo an toàn tối đa.

Bước 2: Thu thập tế bào gốc

Tế bào gốc có thể được thu thập từ 3 nguồn chính như sau:

• Nguồn tự thân: Tế bào gốc được lấy từ chính bệnh nhân, thường từ tủy xương (qua chọc hút), máu ngoại vi (sau khi dùng thuốc kích thích mobilization) hoặc mô mỡ. Nguồn tế bào này có ưu điểm là không bị thải ghép.
• Nguồn đồng loài: Tế bào lấy từ người hiến phù hợp kháng nguyên bạch cầu người – HLA. Đây là lựa chọn bắt buộc khi tủy xương của bệnh nhân đã bị tổn thương nặng (như trong ung thư máu). Tuy nhiên, phương pháp này có nguy cơ biến chứng là bệnh ghép chống chủ (GVHD).
• Máu cuống rốn hoặc mô nhau thai: Nguồn tế bào gốc giàu tiềm năng, có thể được lưu trữ từ khi sinh và sử dụng sau này.

Bước 3: Xử lý và nhân nuôi trong phòng thí nghiệm

Tế bào gốc sau khi thu thập sẽ được xử lý, tinh chế, kiểm tra chất lượng và trong nhiều trường hợp được nhân nuôi trong điều kiện phòng LAB đặc biệt để đạt số lượng tế bào cần thiết cho điều trị. Tế bào gốc cũng có thể được lưu trữ để sử dụng lâu dài.

Bước 4: Chuẩn bị trước khi cấy ghép

Trước khi ghép tế bào để điều trị ung thư, bệnh nhân thường được dùng hóa chất liều cao hoặc xạ trị để tiêu diệt các tế bào bệnh và tạo “khoảng trống” trong tủy xương cho tế bào gốc mới. Đây là giai đoạn có thể gây nhiều tác dụng phụ nhất.

Bước 5: Truyền tế bào gốc vào cơ thể

Tùy theo bệnh lý, tế bào gốc có thể được đưa vào cơ thể bằng các con đường khác nhau:

• Truyền tĩnh mạch: Phổ biến nhất, đặc biệt với tế bào gốc trung mô và tế bào gốc tạo máu – tế bào có khả năng tự tìm đến vị trí tổn thương.
• Tiêm tại chỗ: Tiêm trực tiếp vào khớp (thoái hóa khớp), tủy sống hoặc vùng não tổn thương (Parkinson).
• Cấy ghép phẫu thuật: Áp dụng trong tái tạo mô xương, da hoặc các cơ quan đặc biệt.

Bước 6: Theo dõi và hỗ trợ sau điều trị

Sau ghép, bệnh nhân cần được theo dõi chặt chẽ trong nhiều tuần đến nhiều tháng. Trong giai đoạn này, hệ miễn dịch còn rất yếu, nên bệnh nhân phải tuân thủ nghiêm ngặt các biện pháp phòng nhiễm trùng và dùng thuốc ức chế miễn dịch (với ghép đồng loài).

Quy trình điều trị bệnh bằng tế bào gốc từ mô mỡ 

4. Ưu điểm và hạn chế của việc chữa bệnh bằng tế bào gốc

4.1. Ưu điểm

• Tiếp cận gốc rễ của bệnh: Thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng như nhiều phương pháp hiện tại, tế bào gốc hướng đến việc tái tạo và phục hồi chức năng của các mô, cơ quan bị tổn thương.
• Tiềm năng ứng dụng rộng rãi: Tế bào gốc có thể dùng trong điều trị nhiều loại bệnh lý như ung thư máu, bệnh thần kinh, tim mạch, đái tháo đường… với phạm vi nghiên cứu đang mở rộng không ngừng.
• Nguồn tự thân có độ an toàn tương đối: Khi dùng chính tế bào của bệnh nhân (autologous), nguy cơ phản ứng miễn dịch và thải ghép là rất thấp.
• Ít xâm lấn: Hầu hết các thủ thuật thực hiện đều là tiêm, không cần phẫu thuật, dẫn đến rủi ro thấp hơn và thời gian phục hồi nhanh hơn.
• Tác dụng điều hòa miễn dịch: Tế bào gốc trung mô có khả năng giảm viêm và điều hòa phản ứng miễn dịch, hữu ích với nhiều bệnh tự miễn.
• Kết quả lâm sàng đã được chứng minh: Đã có rất nhiều bằng chứng lâm sàng vững chắc đối với ứng dụng tế bào gốc trong điều trị ung thư máu và một số bệnh huyết học.

4.2. Hạn chế và những điều cần lưu ý

• Nhiều ứng dụng vẫn ở giai đoạn thử nghiệm: Đa số nghiên cứu điều trị các bệnh lý mới (Alzheimer, Parkinson, đái tháo đường) bằng tế bào gốc vẫn đang trong các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Phase I/II, nghĩa là chưa được phê duyệt rộng rãi cho sử dụng lâm sàng thường quy.
• Chi phí điều trị cao: Ghép tế bào gốc đòi hỏi cơ sở hạ tầng y tế hiện đại, đội ngũ chuyên gia chuyên môn cao và quy trình phòng LAB nghiêm ngặt. Những yêu cầu này khiến cho chi phí điều trị rất cao, vượt quá khả năng chi trả của đại đa số bệnh nhân tại các nước đang phát triển.
• Kết quả không ổn định: Kết quả điều trị phụ thuộc vào tuổi tác và tình trạng sức khỏe của bệnh nhân, không đảm bảo hiệu quả tuyệt đối.
• Khó kiểm soát quá trình biệt hóa: Không phải lúc nào tế bào gốc cũng biệt hóa đúng hướng mong muốn sau khi được đưa vào cơ thể. Đây vẫn là thách thức lớn đang được các nhà nghiên cứu tìm cách tháo gỡ.
• Nguy cơ hình thành khối u: Trong một số trường hợp hiếm gặp, đặc biệt với tế bào gốc phôi hoặc iPSC, có nguy cơ các tế bào phát triển không kiểm soát và tạo thành khối u (teratoma).
• Vấn đề đạo đức y sinh: Việc sử dụng tế bào gốc phôi vẫn gây ra tranh luận về đạo đức trong cộng đồng khoa học và xã hội.
• Khoảng cách từ nghiên cứu đến thực hành: Mặc dù số lượng nghiên cứu, thử nghiệm lâm sàng nhiều, nhưng tỷ lệ chuyển sang các nghiên cứu giai đoạn cuối (Phase III) vẫn còn hạn chế, điều này cho thấy con đường từ phòng LAB đến phòng khám vẫn còn dài.

Trong 1 số trường hợp, tế bào gốc có khả năng hình thành khối u nếu không được kiểm soát hoặc bị đột biến trong quá trình sinh trưởng

Tế bào gốc chữa được bệnh gì? Câu trả lời không chỉ nằm ở một bệnh lý cụ thể, mà còn phản ánh tiềm năng rất lớn của một lĩnh vực đang thay đổi y học hiện đại. Từ ung thư máu đến các bệnh cơ xương khớp, tim mạch, thần kinh hay đái tháo đường, tế bào gốc đang mở ra nhiều hướng điều trị đầy triển vọng, cả trong thực hành lâm sàng lẫn nghiên cứu.

Dù vẫn còn những giới hạn và thách thức cần vượt qua, các thành tựu của liệu pháp tế bào gốc đã cho thấy đây không phải là một kỳ vọng xa vời. Trong tương lai, khi các thử nghiệm lâm sàng tiếp tục được hoàn thiện, tế bào gốc có thể trở thành lựa chọn điều trị quan trọng hơn cho nhiều bệnh lý khó, mang lại thêm hy vọng cho người bệnh.

HỆ THỐNG Y TẾ CHUYÊN SÂU Y HỌC TÁI TẠO VÀ TRỊ LIỆU TẾ BÀO MESCELLS | MSC

• Hotline: 0866 022 097
• Địa chỉ: TT21, số 204 Nguyễn Tuân, phường Thanh Xuân, Hà Nội, Việt Nam.
• Fanpage: Viện Nghiên Cứu Ứng Dụng Công Nghệ Tế Bào Mescells

NGUỒN THAM KHẢO:

• (1): “Sau ghép tế bào gốc, 60% bệnh nhân ung thư máu sống trên 5 năm.” 2022. Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương. https://vienhuyethoc.vn/sau-ghep-te-bao-goc-60-benh-nhan-ung-thu-mau-song-tren-5-nam/.
• (2): Peter Connick. 2012. “Autologous mesenchymal stem cells for the treatment of secondary progressive multiple sclerosis: an open-label phase 2a proof-of-concept study.” The Lancet Neurology. https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/PIIS1474-4422(11)70305-2/fulltext.
• (3): Sara Llufriu. 2014. “Randomized Placebo-Controlled Phase II Trial of Autologous Mesenchymal Stem Cells in Multiple Sclerosis.” PLOS One. https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0113936.
• (4): Ali Msheik. 2023. “Stem Cell Transplantation for Multiple Sclerosis: A 2023 Review of Published Studies.” PubMed. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38034162/. https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S1044743104001733?via%3Dihub.
• (5): Cesar Reis. 2017. “Phase I and Phase II Therapies for Acute Ischemic Stroke: An Update on Currently Studied Drugs in Clinical Research.” Wiley Online Library. https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1155/2017/4863079.
• (6): Shan‐Shan Yan. 2023. “Research progress in clinical trials of stem cell therapy for stroke and neurodegenerative diseases.” PMC. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10529019/#abstract1.